Lomitapid: Indikation und Therapie bei HoFH-Patienten
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit einer ergänzenden Nutzenbewertung zu Lomitapid. Dies erfolgte im Rahmen des Auftrags A15-46 als Addendum zur vorherigen Dossierbewertung.
Anlass waren nachgereichte Daten des pharmazeutischen Unternehmers zur Studie AEGR-733-005. Im Fokus standen erwachsene Personen mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie, die trotz medikamentöser und diätetischer Ausschöpfung zusätzlich eine LDL-Apherese erhalten.
Der Bericht evaluiert, wie sich die LDL-Cholesterin-Konzentration (LDL-C) und weitere Parameter unter der Behandlung entwickelten. Ziel war die Überprüfung, ob sich aus den neuen Daten ein Zusatznutzen ableiten lässt.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist für die Beurteilung der LDL-C-Last bei einer Apherese-Behandlung die Erhebung der Werte unmittelbar nach der Apherese (Talspiegel) zwingend erforderlich. Eine alleinige Betrachtung der Werte vor der Apherese kann die lipidsenkende Potenz eines Medikaments deutlich überschätzen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung gibt es keinen Beleg für einen Zusatznutzen von Lomitapid gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie. Die nachgereichten Daten des Herstellers änderten diese Schlussfolgerung nicht.
Der Bericht zeigt, dass Lomitapid den LDL-C-Wert vor einer Apherese kurzfristig nach 26 Wochen um etwa 30 bis 40 Prozent senkt. Eine längerfristige Senkung nach 78 Wochen ließ sich jedoch nicht statistisch signifikant nachweisen.
In der sehr kleinen untersuchten Gruppe traten keine schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse auf. Es wurden jedoch schwere gastrointestinale und leberbezogene unerwünschte Ereignisse dokumentiert.
Das IQWiG bemängelt, dass nur die LDL-C-Werte unmittelbar vor der Apherese gemessen wurden. Um die tatsächliche LDL-C-Last zu beurteilen, müssen zwingend auch die Werte nach der Apherese erhoben werden.
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Quelle: IQWiG A15-46: Lomitapid - Addendum zum Auftrag A15-23 (IQWiG, 2015). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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