Mukoviszidose (CF): Lumacaftor/Ivacaftor Indikation
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Kurzdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung. Es handelt sich um eine Neubewertung nach Fristablauf für den Wirkstoff Lumacaftor/Ivacaftor (Handelsname Orkambi).
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung. Bei der homozygoten F508del-Mutation im CFTR-Gen kommt es zu einem fehlerhaften Transport von Chloridionen, was zu zähem Schleim in Lunge und Verdauungstrakt führt.
Lumacaftor/Ivacaftor ist ein CFTR-Modulator, der direkt an der Ursache der Erkrankung ansetzt. Das vorliegende Verfahren bewertet den administrativen Status dieser Therapie für eine spezifische pädiatrische Altersgruppe.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die Verordnung von Lumacaftor/Ivacaftor in dieser Altersgruppe zwingend den Nachweis einer homozygoten F508del-Mutation im CFTR-Gen erfordert.
Häufig gestellte Fragen
Die Nutzenbewertung bezieht sich auf Kinder ab einem Alter von 2 Jahren bis einschließlich 5 Jahren.
Laut G-BA ist das Medikament für Patienten angezeigt, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Der offizielle Beschluss zur Neubewertung nach Fristablauf wurde am 18.03.2022 gefasst und trat am selben Tag in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Lumacaftor/Ivacaftor (Neubewertung nach Fristablauf: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, ≥ 2 bis ≤ 5 Jahre) (G-BA, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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