Mukoviszidose: Lumacaftor/Ivacaftor Therapie (1-2 J.)
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Lumacaftor/Ivacaftor (Handelsname Orkambi).
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird. Die F508del-Mutation ist die weltweit häufigste genetische Veränderung bei dieser Erkrankung.
Das vorliegende Verfahren nach § 35a SGB V bewertet ein neues Anwendungsgebiet für den Wirkstoff. Der finale Beschluss zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie trat im Januar 2024 in Kraft.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Lumacaftor/Ivacaftor für Kleinkinder ist zu beachten, dass die Indikation strikt an den Nachweis der homozygoten F508del-Mutation und das genaue Alter (1 bis unter 2 Jahre) gebunden ist.
Häufig gestellte Fragen
Das bewertete Anwendungsgebiet umfasst Kinder im Alter von 1 bis unter 2 Jahren.
Es wird eine homozygote F508del-Mutation im CFTR-Gen vorausgesetzt.
Die spezifischen Informationen zum Zusatznutzen und zur zweckmäßigen Vergleichstherapie sind in den Tragenden Gründen und dem Beschlusstext des Verfahrens hinterlegt.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Lumacaftor/Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, homozygot F508del-Mutation im CFTR-Gen, 1 bis < 2 Jahre) (G-BA, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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