Ivacaftor bei Mukoviszidose: Indikation und Dosierung
Hintergrund
Zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine seltene angeborene Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird. Sogenannte CFTR-Modulatoren setzen gezielt an diesem Defekt an und verbessern die Funktion des Chloridkanals.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Ivacaftor (Handelsname Kalydeco) durchgeführt. Das Medikament besitzt den Status eines Orphan Drugs (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens).
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Beschlusses vom August 2022. Bewertet wurde ein neues Anwendungsgebiet für eine spezifische pädiatrische Altersgruppe in einer Kombinationstherapie.
💡Praxis-Tipp
Die G-BA-Nutzenbewertung für diese spezifische Altersgruppe (6 bis 11 Jahre) mit heterozygoter F508del-Mutation gilt ausschließlich für die Kombinationstherapie. Eine Monotherapie mit Ivacaftor ist in diesem speziellen Anwendungsgebiet nicht vorgesehen, sondern erfordert die gleichzeitige Gabe von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss bezieht sich die Nutzenbewertung auf Kinder im Alter von 6 bis 11 Jahren.
Die Betroffenen müssen heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sein. Zusätzlich muss eine andere beziehungsweise unbekannte Mutation vorliegen.
Nein, das bewertete Anwendungsgebiet sieht ausdrücklich eine Kombinationsbehandlung vor. Ivacaftor muss zusammen mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor verabreicht werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw. unbekannte Mutation, ≥ 6 bis (G-BA, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationsbehandlung mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, 6 bis ≤ 11 Jahre (heterozygot bzgl. F508del- und MF-Mutation))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Tezacaftor/Ivacaftor bei Patienten ab 6 bis < 12
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, heterozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor)
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Überschreitung 50 Mio. € Grenze: Zystische Fibrose, homozygot bzgl. F508del, ≥ 12 Jahre, Kombination mit Tezacaftor)
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, F508del-Mutation, heterozygot und andere bzw.
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Patienten ≥ 6 Monate- < 18 Jahre (R117H))
G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen)
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen