Ivacaftor bei zystischer Fibrose (Säuglinge): G-BA Beschluss
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf dem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Ivacaftor (Kalydeco). Das Verfahren befasst sich mit einem neuen Anwendungsgebiet für den Wirkstoff bei zystischer Fibrose (Mukoviszidose).
Ivacaftor ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das vorliegende Bewertungsverfahren für die Indikationserweiterung wurde im Mai 2021 abgeschlossen.
Zystische Fibrose ist eine genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird. Die Erweiterung der Zulassung ermöglicht eine frühere zielgerichtete Therapie bei betroffenen Säuglingen.
Empfehlungen
Der G-BA-Beschluss definiert die genauen Kriterien für den Einsatz von Ivacaftor bei jungen Patienten mit zystischer Fibrose.
Zugelassene Patientengruppe
Laut Beschluss wird das Kalydeco-Granulat für folgende Patientengruppe angewendet:
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Säuglinge ab einem Alter von 4 Monaten
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Kleinkinder und Kinder
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Körpergewicht zwischen 5 kg und weniger als 25 kg
Genetische Voraussetzungen
Die Therapie ist an das Vorliegen spezifischer genetischer Veränderungen gebunden. Es wird vorausgesetzt, dass eine der folgenden Mutationen im CFTR-Gen nachgewiesen ist:
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R117H-CFTR-Mutation
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Gating-Mutationen (Klasse III): G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R
Dosierung
| Medikament | Darreichungsform | Alter | Körpergewicht | Indikation |
|---|---|---|---|---|
| Ivacaftor (Kalydeco) | Granulat | ab 4 Monaten | 5 kg bis < 25 kg | Zystische Fibrose mit R117H- oder Gating-Mutation |
💡Praxis-Tipp
Vor der Einleitung einer Therapie mit Ivacaftor bei Säuglingen ab 4 Monaten wird eine genaue genetische Diagnostik vorausgesetzt, da die Indikation strikt auf das Vorliegen der R117H-Mutation oder spezifischer Klasse-III-Gating-Mutationen beschränkt ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss kann Ivacaftor (Kalydeco-Granulat) bei Säuglingen ab einem Alter von 4 Monaten eingesetzt werden. Eine weitere Voraussetzung ist ein Körpergewicht von mindestens 5 kg.
Die Anwendung wird bei Vorliegen einer R117H-CFTR-Mutation oder spezifischer Gating-Mutationen der Klasse III unterstützt. Zu den zugelassenen Gating-Mutationen zählen unter anderem G551D, G1244E und S549N.
Das Granulat wird gemäß der Fachinformation für Kinder mit einem Körpergewicht zwischen 5 kg und weniger als 25 kg angewendet.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (Neues Anwendungsgebiet: zystische Fibrose, Patienten ab 4 bis < 6 Monate, Gating-Mutationen) (G-BA, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.