Zystische Fibrose: G-BA Beschluss zu Ivacaftor (Kalydeco)
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf dem Beschluss des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung des Wirkstoffs Ivacaftor (Handelsname Kalydeco). Es handelt sich um ein Verfahren für ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine angeborene Stoffwechselerkrankung, die durch Mutationen im CFTR-Gen verursacht wird. Sogenannte CFTR-Modulatoren setzen direkt an dem defekten Protein an, um dessen Funktion zu verbessern.
Der vorliegende Beschluss aus dem Jahr 2021 befasst sich mit einem neuen Anwendungsgebiet für Ivacaftor. Konkret geht es um die Kombinationstherapie mit Tezacaftor und Elexacaftor bei einer spezifischen Patientengruppe.
Empfehlungen
Der G-BA-Beschluss definiert die Rahmenbedingungen für den Einsatz von Ivacaftor im untersuchten Anwendungsgebiet.
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut G-BA wird Ivacaftor im Rahmen einer Kombinationsbehandlung zur Therapie der zystischen Fibrose (CF) eingesetzt. Die Anwendung ist für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren vorgesehen.
Voraussetzung für die Therapie ist das Vorliegen eines bestimmten Genotyps. Die Patienten müssen eine der folgenden Konstellationen aufweisen:
-
Homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen
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Heterozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen in Kombination mit einer Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation)
Status als Orphan Drug
Der Wirkstoff ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das Nutzenbewertungsverfahren wurde nach Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze durchgeführt.
Dosierung
Die Fachinformation sieht den Einsatz von Ivacaftor (Kalydeco) als Teil einer festen Kombinationstherapie vor.
| Wirkstoff | Dosis pro Tablette |
|---|---|
| Ivacaftor | 75 mg |
| Tezacaftor | 50 mg |
| Elexacaftor | 100 mg |
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung der Dreifachkombination ist laut G-BA zwingend auf den genauen Genotyp der Erkrankten zu achten. Die Therapie ist spezifisch für Personen ab 12 Jahren zugelassen, die entweder homozygot für F508del sind oder heterozygot für F508del in Kombination mit einer Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation) vorliegen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss ist die Kombinationstherapie aus Ivacaftor, Tezacaftor und Elexacaftor für Erwachsene und Jugendliche ab 12 Jahren zugelassen.
Die Behandelten müssen entweder homozygot für die F508del-Mutation sein. Alternativ ist die Therapie möglich, wenn sie heterozygot für die F508del-Mutation sind und zusätzlich eine Minimalfunktions-Mutation (MF-Mutation) aufweisen.
Ja, der G-BA führt Ivacaftor als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug). Das vorliegende Verfahren wurde aufgrund der Überschreitung der 50 Millionen-Euro-Umsatzgrenze eingeleitet.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Ivacaftor (neues Anwendungsgebiet: Zystische Fibrose, Kombinationstherapie mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Patienten ab (G-BA, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.