Glycerolphenylbutyrat: Therapie Harnstoffzyklusstörung
Hintergrund
Das Verfahren des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) befasst sich mit dem Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat (Handelsname Ravicti). Dieses Arzneimittel ist für die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Personen ab einem Alter von zwei Monaten zugelassen.
Bei Harnstoffzyklusstörungen handelt es sich um seltene Stoffwechselkrankheiten, bei denen der Körper Ammoniak nicht ausreichend abbauen kann. Glycerolphenylbutyrat ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Verfahrens aus dem Jahr 2018. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem Verfahren ist die Swedish Orphan Biovitrum GmbH.
💡Praxis-Tipp
Da es sich bei Glycerolphenylbutyrat um ein Orphan Drug handelt, ist zu beachten, dass die detaillierten klinischen Informationen zum Ausmaß des Zusatznutzens und zur zweckmäßigen Vergleichstherapie in den spezifischen Anlagen der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) nachzuschlagen sind.
Häufig gestellte Fragen
Das G-BA-Verfahren bezieht sich auf die Anwendung von Glycerolphenylbutyrat bei Personen ab einem Alter von zwei Monaten.
Der Wirkstoff ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Die Bewertung der Therapiekosten wurde vom IQWiG durchgeführt. Die verbindlichen Festlegungen finden sich in einem separaten Beschluss des G-BA vom 25.09.2018 zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (Störungen des Harnstoffzyklus, ≥ 2 Monate) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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