G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (Ravicti)
Hintergrund
Das Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) Nutzenbewertungsverfahren befasst sich mit dem Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat (Handelsname Ravicti®). Dieses Arzneimittel ist für die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Personen ab einem Alter von zwei Monaten zugelassen.
Bei Harnstoffzyklusstörungen handelt es sich um seltene Stoffwechselkrankheiten, bei denen der Körper Ammoniak nicht ausreichend abbauen kann. Glycerolphenylbutyrat ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des G-BA-Verfahrens aus dem Jahr 2018. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem Verfahren ist die Swedish Orphan Biovitrum GmbH.
Empfehlungen
Das vorliegende Dokument beschreibt den formalen Ablauf der Nutzenbewertung und enthält keine direkten klinischen Therapieempfehlungen. Der G-BA hat das Verfahren wie folgt strukturiert:
Verfahrensablauf
Der Prozess der Nutzenbewertung für Glycerolphenylbutyrat umfasste laut G-BA mehrere formale Schritte:
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Beginn des Verfahrens am 01.03.2018
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Start des Stellungnahmeverfahrens am 01.06.2018
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Mündliche Anhörung am 09.07.2018
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Beschlussfassung am 16.08.2018
Beschlüsse und Therapiekosten
Das Verfahren wurde offiziell abgeschlossen. Es resultierten daraus zwei wesentliche Beschlüsse zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII):
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Ein Hauptbeschluss zum Wirkstoff vom 16.08.2018
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Ein ergänzender Beschluss zu den Therapiekosten vom 25.09.2018
Ein weiteres Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff wurde laut Dokumentation am 15.01.2019 initiiert und ist ebenfalls abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Glycerolphenylbutyrat (Ravicti®) ist zu beachten, dass das Medikament den formalen Regularien für Orphan Drugs unterliegt. Die Nutzenbewertung wurde spezifisch für Personen ab einem Alter von zwei Monaten durchgeführt.
Häufig gestellte Fragen
Der G-BA bewertete den Wirkstoff für die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus. Die Bewertung bezieht sich auf Personen ab einem Alter von zwei Monaten.
Das Medikament ist als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) eingestuft. Das beschriebene Nutzenbewertungsverfahren aus dem Jahr 2018 ist abgeschlossen.
Der Wirkstoff wird unter dem Handelsnamen Ravicti® vertrieben. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem Verfahren ist die Swedish Orphan Biovitrum GmbH.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (Störungen des Harnstoffzyklus, ≥ 2 Monate) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.