Burosumab bei XLH (Kinder): G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung. Sie führt zu einem renalen Phosphatverlust, was Rachitis und Knochendeformitäten bei Kindern verursachen kann.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten der Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2018. Der Wirkstoff Burosumab (Handelsname Crysvita) wurde in diesem Verfahren als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Das Bewertungsverfahren bezog sich spezifisch auf die Patientengruppe der Kinder und Jugendlichen im Alter von ≥ 1 bis < 18 Jahren.
Empfehlungen
Das vorliegende Dokument des G-BA enthält keine direkten klinischen Handlungsanweisungen, sondern dokumentiert den formalen Prozess der frühen Nutzenbewertung.
Status der Nutzenbewertung
Der G-BA fasste den ursprünglichen Beschluss zur Nutzenbewertung von Burosumab am 04.10.2018. Es wird im Dokument jedoch explizit darauf hingewiesen, dass dieser Beschluss mittlerweile aufgehoben wurde.
Laut G-BA wurde die Bewertung durch nachfolgende Verfahren ersetzt:
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Ein Verfahren zur Neubewertung nach Fristablauf vom 01.10.2019
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Weitere Bewertungsverfahren in den Jahren 2020 und 2022
Orphan-Drug-Status
Das Dokument bestätigt den Status von Burosumab als Orphan Drug. Bei Arzneimitteln zur Behandlung seltener Leiden gilt der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung formal als belegt.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der G-BA-Beschluss aus dem Jahr 2018 zu Burosumab bei XLH formal aufgehoben wurde. Für aktuelle Informationen zum Zusatznutzen und zu Verordnungseinschränkungen sollte auf die neueren G-BA-Beschlüsse ab dem Jahr 2022 zurückgegriffen werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA bezog sich dieses spezifische Nutzenbewertungsverfahren auf Kinder und Jugendliche im Alter von ≥ 1 bis < 18 Jahren.
Nein, das Dokument gibt an, dass der Beschluss vom 04.10.2018 aufgehoben wurde. Er wurde durch spätere Neubewertungsverfahren ersetzt.
Ja, der G-BA führt Burosumab in diesem Verfahren explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Burosumab (X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.