Glycerolphenylbutyrat (Ravicti) bei Säuglingen: G-BA Beschluss
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat im Jahr 2019 ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat (Handelsname Ravicti®) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses.
Das Verfahren bezieht sich auf ein neues Anwendungsgebiet des Medikaments. Es geht um die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Säuglingen im Alter von 0 bis unter 2 Monaten.
Harnstoffzyklusstörungen sind seltene Stoffwechselkrankheiten, bei denen Ammoniak im Körper nicht ausreichend abgebaut werden kann. Glycerolphenylbutyrat ist in diesem Zusammenhang als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Empfehlungen
Der vorliegende G-BA-Beschluss regelt die formale Nutzenbewertung für das erweiterte Anwendungsgebiet. Es werden folgende Eckdaten zum Verfahren festgehalten:
Anwendungsgebiet und Status
Laut G-BA-Beschluss umfasst die Bewertung spezifisch die Patientengruppe der Neugeborenen und jungen Säuglinge. Es gelten folgende Rahmenbedingungen:
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Indikation: Harnstoffzyklusstörungen (Stoffwechselkrankheiten)
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Zielgruppe: Säuglinge im Alter von 0 bis unter 2 Monaten
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Regulatorischer Status: Einstufung als Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden)
Verfahrensablauf
Das Nutzenbewertungsverfahren wurde strukturiert durchgeführt und am 04.07.2019 mit einem Beschluss abgeschlossen. Der Beschluss ist am selben Tag in Kraft getreten.
Die Bewertung basiert auf den eingereichten Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers sowie der Bewertung der Therapiekosten und Patientenzahlen durch das IQWiG. Die geltende Fassung wurde in die Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) aufgenommen.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Glycerolphenylbutyrat (Ravicti®) den Sonderstatus eines Orphan Drugs besitzt. Bei der Verordnung für Säuglinge unter zwei Monaten mit Harnstoffzyklusstörungen greifen daher die spezifischen Regelungen der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss bezieht sich das neue Anwendungsgebiet auf Säuglinge im Alter von 0 bis unter 2 Monaten. Es handelt sich um die Behandlung von Harnstoffzyklusstörungen in dieser spezifischen Altersgruppe.
Der G-BA führt Glycerolphenylbutyrat (Ravicti®) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Es besitzt somit den Status eines sogenannten Orphan Drugs.
Die geltende Fassung der Regelungen ist in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie festgehalten. Der entsprechende Beschluss des G-BA trat am 04.07.2019 in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (neues Anwendungsgebiet: Störungen des Harnstoffzyklus, 0 bis < 2 Monate) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.