Glycerolphenylbutyrat: Therapie Harnstoffzyklusstörung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat im Jahr 2019 ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Glycerolphenylbutyrat (Handelsname Ravicti®) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses.
Das Verfahren bezieht sich auf ein neues Anwendungsgebiet des Medikaments. Es geht um die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus bei Säuglingen im Alter von 0 bis unter 2 Monaten.
Harnstoffzyklusstörungen sind seltene Stoffwechselkrankheiten, bei denen Ammoniak im Körper nicht ausreichend abgebaut werden kann. Glycerolphenylbutyrat ist in diesem Zusammenhang als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
💡Praxis-Tipp
Da das vorliegende Dokument des G-BA rein administrativer Natur ist, wird empfohlen, für klinische Details und das genaue Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens den vollständigen Beschlusstext oder die tragenden Gründe heranzuziehen.
Häufig gestellte Fragen
Die Nutzenbewertung des G-BA bezieht sich auf Säuglinge im Alter von 0 bis unter 2 Monaten.
Laut G-BA ist der Wirkstoff als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Das vorliegende Dokument listet lediglich die administrativen Eckdaten auf. Für klinische Ergebnisse und das Ausmaß des Zusatznutzens wird auf die verlinkten Volltexte wie den Beschlusstext und die tragenden Gründe verwiesen.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Glycerolphenylbutyrat (neues Anwendungsgebiet: Störungen des Harnstoffzyklus, 0 bis < 2 Monate) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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