Cholsäure (Orphacol) bei Gallensäuresynthese-Störung: G-BA
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf der Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2014 zum Wirkstoff Cholsäure. Das Verfahren wurde nach § 35a SGB V durchgeführt.
Angeborene Störungen der primären Gallensäuresynthese sind seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankungen. Sie führen zu einem Mangel an normalen Gallensäuren und einer Anhäufung toxischer Zwischenprodukte, was unbehandelt schwere Leberschäden verursachen kann.
Cholsäure (Handelsname Orphacol) wird zur Behandlung dieser spezifischen Stoffwechseldefekte eingesetzt. Das Medikament besitzt den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug).
Empfehlungen
Da es sich bei der Quelle um ein administratives Dokument handelt, formuliert der Text keine direkten klinischen Empfehlungen, sondern dokumentiert den regulatorischen Status.
Beschlussfassung und Status
Laut G-BA wurde das Nutzenbewertungsverfahren für Cholsäure (Orphacol) im November 2014 offiziell abgeschlossen. Der Wirkstoff wird im therapeutischen Gebiet der Stoffwechselkrankheiten geführt.
Für das Medikament gelten gemäß Dokumentation folgende regulatorische Rahmenbedingungen:
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Es ist zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese indiziert.
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Es ist offiziell als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) klassifiziert.
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Die Regelungen zur Verordnungsfähigkeit sind in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie verankert.
💡Praxis-Tipp
Da Cholsäure (Orphacol) den Status eines Orphan Drugs besitzt, gelten bei der Verordnung und Nutzenbewertung besondere regulatorische Rahmenbedingungen. Es wird darauf hingewiesen, bei der Therapieplanung die spezifischen Vorgaben der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie zu berücksichtigen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird Cholsäure (Orphacol) bei angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese angewendet. Es handelt sich dabei um eine seltene Stoffwechselkrankheit.
Ja, die G-BA-Dokumentation bestätigt, dass Cholsäure als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft ist.
Die Details zur Verordnungsfähigkeit und zum Beschluss des G-BA sind in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie dokumentiert. Der entsprechende Beschluss trat im November 2014 in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Cholsäure (Störung der Gallensäuresynthese) (G-BA, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.