Maralixibat (Livmarli): Therapie der PFIC ab 3 Monaten
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Das Verfahren behandelt die formale Nutzenbewertung des Wirkstoffs Maralixibat (Handelsname Livmarli).
Das Anwendungsgebiet umfasst die progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC) bei Betroffenen ab einem Alter von 3 Monaten. Bei PFIC handelt es sich um eine Gruppe seltener, genetisch bedingter Lebererkrankungen, die zu einem gestörten Gallenabfluss und in der Folge zu schweren Leberschäden führen.
Maralixibat ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V wurde im Februar 2025 offiziell abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Da der vorliegende Quelltext lediglich die administrativen Fristen abbildet, wird empfohlen, für die klinische Evidenz und das genaue Ausmaß des festgestellten Zusatznutzens die vollständigen Beschlussdokumente (Tragende Gründe) des G-BA vom 06.02.2025 zu konsultieren.
Häufig gestellte Fragen
Die Nutzenbewertung umfasst das neue Anwendungsgebiet der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC). Die Zielgruppe beschränkt sich auf Betroffene ab einem Alter von 3 Monaten.
Der Wirkstoff ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Die Bewertung erfolgt nach den entsprechenden Sonderregelungen der Verfahrensordnung.
Der G-BA hat das Verfahren mit der Beschlussfassung am 06.02.2025 offiziell abgeschlossen. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft.
Die Entscheidung stützt sich auf die Dossiers des pharmazeutischen Unternehmers sowie die Einschätzungen des IQWiG zu Therapiekosten und Patientenzahlen. Zudem flossen schriftliche und mündliche Stellungnahmen in die Bewertung ein.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Maralixibat (Neues Anwendungsgebiet: progressive familiäre intrahepatische Cholestase (PFIC), ≥ 3 Monate) (G-BA, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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