Burosumab bei X-chromosomaler Hypophosphatämie: G-BA
Hintergrund
Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung. Sie führt zu einem übermäßigen Phosphatverlust über die Nieren und resultiert in einer gestörten Knochenmineralisation.
Burosumab (Handelsname Crysvita) ist ein monoklonaler Antikörper, der zur Behandlung dieser Erkrankung eingesetzt wird. Das Medikament besitzt den Status eines Orphan Drugs, also eines Arzneimittels zur Behandlung seltener Leiden.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung von Burosumab. Das Verfahren bezieht sich spezifisch auf das Anwendungsgebiet bei Erwachsenen ab 18 Jahren.
Empfehlungen
Der G-BA dokumentiert in diesem Verfahren die formale Nutzenbewertung für Burosumab.
Anwendungsgebiet und Status
Laut G-BA-Dokumentation bezieht sich die Bewertung auf folgende Parameter:
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Wirkstoff: Burosumab (Crysvita)
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Indikation: X-chromosomale Hypophosphatämie
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Patientengruppe: Erwachsene (≥ 18 Jahre)
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Klassifikation: Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden)
Verfahrensstatus und Aufhebung
Das ursprüngliche Nutzenbewertungsverfahren wurde am 15.04.2021 mit einem Beschluss abgeschlossen. Gemäß den vorliegenden G-BA-Daten wurde dieser Beschluss jedoch nachträglich aufgehoben.
Der Grund für die Aufhebung war das Überschreiten der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs. Es wird darauf hingewiesen, dass die Regelungen durch ein nachfolgendes Bewertungsverfahren vom 01.02.2022 abgelöst wurden.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der ursprüngliche G-BA-Beschluss zu Burosumab bei Erwachsenen aus dem Jahr 2021 formal aufgehoben wurde. Grund hierfür ist das Überschreiten der gesetzlichen Umsatzgrenze für Orphan Drugs, was ein neues Bewertungsverfahren auslöste.
Häufig gestellte Fragen
Das vorliegende Nutzenbewertungsverfahren des G-BA bezieht sich spezifisch auf die Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie bei Erwachsenen ab 18 Jahren.
Nein, laut G-BA-Dokumentation wurde der Beschluss vom 15.04.2021 aufgehoben. Er wurde durch ein neues Verfahren vom 01.02.2022 ersetzt, da die 50-Millionen-Euro-Grenze überschritten wurde.
Ja, gemäß den Angaben des G-BA ist Burosumab (Crysvita) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Burosumab (Neues Anwendungsgebiet: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre) (G-BA, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.