X-chromosomale Hypophosphatämie: G-BA zu Burosumab
Hintergrund
Das vorliegende Dokument fasst ein Nutzenbewertungsverfahren des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2020 zusammen. Es behandelt den Wirkstoff Burosumab (Handelsname Crysvita®).
Burosumab wird zur Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie eingesetzt. Das bewertete Verfahren bezieht sich spezifisch auf die Altersgruppe der Kinder und Jugendlichen von 1 bis unter 18 Jahren.
Bei dem Medikament handelt es sich um ein sogenanntes Orphan Drug, also ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens. Der pharmazeutische Unternehmer ist die Kyowa Kirin GmbH.
Empfehlungen
Da es sich um ein administratives Dokument handelt, formuliert der Text keine klinischen Therapieempfehlungen, sondern dokumentiert den Verfahrensstand der Nutzenbewertung.
Verfahrensstatus und Aufhebung
Das Dokument hält folgende verfahrenstechnische Kernfakten fest:
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Das beschriebene Nutzenbewertungsverfahren war eine Neubewertung nach Fristablauf.
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Der ursprüngliche Beschluss vom 02.04.2020 wurde mittlerweile offiziell aufgehoben.
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Die Aufhebung erfolgte durch ein nachfolgendes Nutzenbewertungsverfahren vom 01.02.2022.
Grund für das Folgeverfahren
Laut Dokument wurde das Folgeverfahren aus dem Jahr 2022 aufgrund der Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze eingeleitet.
Dieses neuere Verfahren bezieht sich auf eine leicht angepasste Altersgruppe, nämlich auf Patienten von 1 bis unter 17 Jahren. Weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff wurden im September 2022 abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass der G-BA-Beschluss vom April 2020 zu Burosumab nicht mehr gültig ist. Für aktuelle Informationen zur Nutzenbewertung wird auf das Folgeverfahren vom Februar 2022 verwiesen, welches nach Überschreitung der gesetzlichen Umsatzgrenze eingeleitet wurde.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA bezog sich dieses spezifische Bewertungsverfahren auf Kinder und Jugendliche im Alter von 1 bis unter 18 Jahren.
Nein, das Dokument gibt an, dass dieser Beschluss aufgehoben wurde. Er wurde durch ein neues Verfahren vom 01.02.2022 ersetzt.
Das Dokument nennt als Grund für das Folgeverfahren die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Grenze. Dies machte eine erneute Nutzenbewertung erforderlich.
Ja, der G-BA stuft Burosumab (Crysvita) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) ein.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Burosumab (Neubewertung nach Fristablauf: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 1 bis < 18 Jahre) (G-BA, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.