X-chromosomale Hypophosphatämie: G-BA Beschluss Burosumab
Hintergrund
Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung. Sie führt zu einem renalen Phosphatverlust und in der Folge zu schwerwiegenden Knochenerkrankungen.
Burosumab (Handelsname Crysvita) ist ein monoklonaler Antikörper, der als Orphan Drug zur Behandlung der XLH zugelassen ist.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Anlass des Verfahrens war die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs bei erwachsenen Betroffenen ab 18 Jahren.
Empfehlungen
Zugelassenes Anwendungsgebiet
Laut G-BA-Dokumentation wird Burosumab (Crysvita) für folgende Indikationen angewendet:
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Behandlung der X-chromosomalen Hypophosphatämie (XLH) bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren.
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Voraussetzung in dieser Altersgruppe ist der röntgenologische Nachweis einer Knochenerkrankung.
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Behandlung der XLH bei Erwachsenen (ab 18 Jahren).
Besonderheiten der Nutzenbewertung
Gemäß G-BA unterliegt Burosumab als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) besonderen Regularien.
Das vorliegende Bewertungsverfahren wurde spezifisch für die Altersgruppe ab 18 Jahren durchgeführt. Der Grund hierfür war das Überschreiten der gesetzlichen Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die Indikationsstellung für Burosumab altersabhängig formuliert ist. Während bei Kindern und Jugendlichen ein röntgenologischer Nachweis der Knochenerkrankung zwingend gefordert wird, gilt die Zulassung bei Erwachsenen laut G-BA-Dokumentation generell für das Vorliegen einer X-chromosomalen Hypophosphatämie.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird das Medikament bei Kindern und Jugendlichen von 1 bis 17 Jahren sowie bei Erwachsenen eingesetzt. Bei Minderjährigen ist ein röntgenologischer Nachweis der Knochenerkrankung erforderlich.
Das Verfahren wurde gemäß G-BA eingeleitet, da das Medikament die gesetzliche Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro für Orphan Drugs überschritten hat. Die Bewertung bezog sich spezifisch auf Erwachsene ab 18 Jahren.
Ja, Burosumab (Crysvita) ist laut den Dokumenten des Gemeinsamen Bundesausschusses als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Burosumab (Überschreitung 50 Mio €-Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre) (G-BA, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.