Burosumab bei XLH (Erwachsene): Indikation und Therapie
Hintergrund
Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung. Sie führt zu einem renalen Phosphatverlust und in der Folge zu schwerwiegenden Knochenerkrankungen.
Burosumab (Handelsname Crysvita) ist ein monoklonaler Antikörper, der als Orphan Drug zur Behandlung der XLH zugelassen ist.
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA). Anlass des Verfahrens war die Überschreitung der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze für Orphan Drugs, was eine erneute Bewertung für die Population der Erwachsenen ab 18 Jahren erforderlich machte.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass bei Orphan Drugs wie Burosumab nach Überschreiten der 50-Millionen-Euro-Umsatzgrenze eine reguläre Nutzenbewertung gegenüber einer zweckmäßigen Vergleichstherapie erforderlich wird.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA ist Burosumab für Kinder und Jugendliche von 1 bis 17 Jahren sowie für Erwachsene zugelassen.
Bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 1 bis 17 Jahren wird ein röntgenologischer Nachweis einer Knochenerkrankung gefordert.
Das Verfahren wurde eingeleitet, da Burosumab als Orphan Drug die gesetzliche Umsatzgrenze von 50 Millionen Euro überschritten hat.
Das konkrete Ergebnis der Nutzenbewertung sowie die zweckmäßige Vergleichstherapie sind laut Dokumentation im G-BA-Beschluss vom 21.07.2022 und den dazugehörigen tragenden Gründen definiert.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Burosumab (Überschreitung 50 Mio €-Grenze: X-chromosomale Hypophosphatämie, ≥ 18 Jahre) (G-BA, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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