Fostamatinib (chronische ITP): Dosierung und Monitoring
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das IQWiG mit der Nutzenbewertung von Fostamatinib beauftragt. Der Wirkstoff wird zur Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patientinnen und Patienten eingesetzt, die gegenüber anderen Behandlungsarten therapieresistent sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurden Eltrombopag oder Romiplostim festgelegt. Die vorliegende Bewertung basiert auf dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers aus dem Jahr 2020.
Laut Bericht liegt ein dringender therapeutischer Bedarf an innovativen Wirkmechanismen für Betroffene vor, für die Standardtherapien nicht infrage kommen. Die aktuell verfügbaren immunsuppressiven Therapien tragen signifikant zur Mortalität bei.
Empfehlungen
Nutzenbewertung
Das IQWiG kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Fostamatinib nicht belegt ist. Der pharmazeutische Unternehmer legte keine Studien vor, die einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen.
Die eingereichten placebokontrollierten Studien (047 und 048) sowie eine einarmige Extensionsstudie (049) wurden als nicht geeignet eingestuft. Es bleibt laut Bewertung unklar, ob die Studienpopulation das zugelassene Anwendungsgebiet ausreichend abbildet, da viele Teilnehmende weiterhin Kortikosteroide erhielten.
Klinisches Monitoring
Während der Behandlung mit Fostamatinib wird eine regelmäßige klinische Überwachung empfohlen:
-
Blutdruck: Kontrolle alle zwei Wochen bis zur Stabilisierung, danach monatlich. Bei persistierender Hypertonie sollte eine Dosisanpassung oder ein Therapieabbruch erwogen werden.
-
Leberfunktion: Monatliche Überwachung. Bei einem Anstieg von ALT oder AST auf mehr als das Dreifache des oberen Normwerts (ULN) ist eine Therapieanpassung erforderlich.
-
Blutbild: Monatliche Kontrolle des großen Blutbildes, einschließlich Thrombozyten- und absoluter Neutrophilenzahl.
-
Gastrointestinaltrakt: Überwachung auf Diarrhö und frühzeitige symptomatische Behandlung. Bei schwerem Durchfall (Grad 3 oder höher) wird eine Therapieunterbrechung empfohlen.
Dosierung
Die Dosierung von Fostamatinib muss individuell an die Thrombozytenzahl angepasst werden. Es wird die niedrigste Dosis empfohlen, die eine Thrombozytenzahl von mindestens 50 × 10^9/l aufrechterhält.
| Medikament | Anfangsdosis | Ziel-Thrombozytenzahl | Anpassungskriterien |
|---|---|---|---|
| Fostamatinib | 100 mg zweimal täglich | ≥ 50 × 10^9/l | Basierend auf Ansprechen und Verträglichkeit |
Laut Dossier sollte die Behandlung nach 12 Wochen abgesetzt werden, wenn die Thrombozytenzahl nicht auf ein ausreichendes Niveau angestiegen ist.
Kontraindikationen
Laut Fachinformation und Dossier gelten folgende Kontraindikationen und Warnhinweise für Fostamatinib:
-
Schwere Leberfunktionsstörungen: Die Anwendung ist kontraindiziert. Bei milder bis mittelschwerer Einschränkung ist eine engmaschige Überwachung erforderlich.
-
Kinder und Jugendliche (< 18 Jahre): Keine Anwendung, da in präklinischen Studien negative Auswirkungen auf aktiv wachsende Knochen beobachtet wurden.
-
Schwangerschaft und Stillzeit: Fostamatinib darf nicht angewendet werden. Eine effektive Verhütung ist während der Therapie und bis einen Monat nach der letzten Dosis erforderlich.
💡Praxis-Tipp
Ein wesentlicher Aspekt bei der Verordnung von Fostamatinib ist das strikte Monitoring von Blutdruck und Leberwerten. Es wird darauf hingewiesen, dass die Therapie bei einem gleichzeitigen Anstieg von Transaminasen (> 3 x ULN) und Gesamtbilirubin (> 2 x ULN) zwingend abgesetzt werden sollte. Zudem ist eine frühzeitige supportive Behandlung von auftretenden Diarrhöen essenziell, um schwere Verläufe zu verhindern.
Häufig gestellte Fragen
Laut der IQWiG-Nutzenbewertung ist ein Zusatznutzen von Fostamatinib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Es lagen keine direkt vergleichenden Studien mit Eltrombopag oder Romiplostim vor.
Die empfohlene Anfangsdosis beträgt 100 mg zweimal täglich. Die Dosis sollte so niedrig wie möglich gehalten werden, um eine Thrombozytenzahl von mindestens 50 × 10^9/l zu erreichen und zu halten.
Es wird eine monatliche Kontrolle des großen Blutbildes (inklusive Thrombozyten und Neutrophilen) sowie der Leberfunktion (ALT, AST, Bilirubin) empfohlen. Der Blutdruck sollte anfangs alle zwei Wochen, später monatlich gemessen werden.
Bei schweren Leberfunktionsstörungen ist das Medikament kontraindiziert. Bei leichten bis mittelschweren Einschränkungen kann es unter engmaschiger Überwachung der Leberwerte angewendet werden.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A20-53: Fostamatinib (chronische Immunthrombozytopenie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A21-32: Avatrombopag (primäre chronische Immunthrombozytopenie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V
IQWiG G12-03: Ruxolitinib - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 10 SGB V (Dossierbewertung)
IQWiG G21-10: Fedratinib (Myelofibrose) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G20-13: Caplacizumab (erworbene thrombotisch-thrombozytische Purpura) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
IQWiG G18-17: Caplacizumab (erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen