Caplacizumab bei aTTP: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G18-17 bewertet Caplacizumab zur Behandlung von Episoden der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP). Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen gemäß § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut daher ausschließlich mit der Prüfung spezifischer ökonomischer und epidemiologischer Daten. Im Fokus der Bewertung stehen die Anzahl der Patientinnen und Patienten in der GKV-Zielpopulation sowie die anfallenden Therapiekosten.
Das Ausmaß des Zusatznutzens wird nicht vom IQWiG, sondern in einem separaten Schritt durch den G-BA bewertet.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Bewertungsergebnisse:
Zielpopulation und Patientenzahlen
Laut Bericht ist Caplacizumab für Erwachsene mit einer Episode von aTTP in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression zugelassen.
Die vom pharmazeutischen Unternehmer geschätzte Zahl von 147 (112 bis 180) GKV-Patienten wird vom IQWiG als unsicher eingestuft.
Diese Unsicherheit begründet sich durch die fragliche Repräsentativität der zugrunde liegenden Datenerhebung. Die Anteilsberechnung basierte auf einer retrospektiven Erhebung in lediglich acht Krankenhäusern.
Therapiekosten
Die Bewertung beziffert die Jahrestherapiekosten pro Fall auf 193.186 Euro.
Dieser Betrag umfasst die Kosten für:
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Den Wirkstoff Caplacizumab
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Die stationäre Anwendung der Plasmapherese
Es wird explizit darauf hingewiesen, dass die Kosten für die begleitende Immunsuppression in dieser Berechnung nicht berücksichtigt wurden.
Dosierung
Der Bericht nennt folgende Parameter zur Behandlungsdauer und zum Verbrauch, die der Kostenkalkulation zugrunde liegen:
| Therapie | Dosierung / Häufigkeit | Mediane Behandlungsdauer |
|---|---|---|
| Caplacizumab | 10 mg täglich (Injektion) | 35 Tage |
| Plasmapherese | 1 Behandlung täglich | 5 Tage |
💡Praxis-Tipp
Bei der Kalkulation der Behandlungskosten für Caplacizumab bei aTTP ist zu beachten, dass die vom IQWiG bestätigten Jahrestherapiekosten von rund 193.000 Euro die obligatorische Immunsuppression nicht beinhalten. Diese Kosten fallen im klinischen Alltag zusätzlich an.
Häufig gestellte Fragen
Da Caplacizumab als Orphan Drug zugelassen ist, gilt der medizinische Zusatznutzen laut § 35a SGB V bereits durch die Zulassung als belegt. Der Bericht beschränkt sich daher auf die Bewertung von Patientenzahlen und Therapiekosten.
Die Jahrestherapiekosten pro Fall werden im Bericht mit 193.186 Euro angegeben. Dies umfasst den Wirkstoff und die Plasmapherese, schließt aber die Kosten für die Immunsuppression aus.
Das Medikament wird zur Behandlung von Erwachsenen angewendet, die an einer Episode der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) leiden. Es wird in Verbindung mit Plasmapherese und Immunsuppression eingesetzt.
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Quelle: IQWiG G18-17: Caplacizumab (erworbener thrombotisch-thrombozytopenischer Purpura) - Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.