Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec): Rote-Hand-Brief AkdÄ
Hintergrund
Die Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) informiert in einem Rote-Hand-Brief aus dem Jahr 2021 über ein neues Sicherheitsrisiko bei der Therapie mit Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec). Das Medikament wird zur ursächlichen Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) eingesetzt.
Laut der Sicherheitswarnung wurden im Zusammenhang mit der Gentherapie Fälle von thrombotischer Mikroangiopathie (TMA) berichtet. Unter den weltweit etwa 800 behandelten Personen wurden fünf Fälle dieser akuten und lebensbedrohlichen Erkrankung bestätigt.
Die TMA trat insbesondere in den ersten Wochen nach der Behandlung auf. Zu den Formen der TMA zählen das hämolytisch-urämische Syndrom (HUS) sowie die thrombotisch-thrombozytopenische Purpura (TTP).
Empfehlungen
Der Rote-Hand-Brief formuliert konkrete Anpassungen für die Überwachung unter Onasemnogen-Abeparvovec:
Erweiterte Labordiagnostik
Zusätzlich zu den bislang empfohlenen Laboruntersuchungen wird eine Erweiterung der Diagnostik gefordert. Es wird empfohlen, folgende Parameter zu bestimmen:
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Kreatininwert
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Großes Blutbild (einschließlich Hämoglobin und Thrombozytenzahl)
Die Thrombozytenzahl soll in der Woche nach der Infusion engmaschig überwacht werden. Im weiteren Verlauf wird eine regelmäßige Kontrolle empfohlen.
Vorgehen bei Auffälligkeiten
Im Falle einer Thrombozytopenie wird empfohlen, umgehend weitere Untersuchungen durchzuführen. Diese sollten Tests auf eine hämolytische Anämie und eine Nierenfunktionsstörung umfassen.
Bei Symptomen oder Befunden, die auf eine TMA hindeuten, sollte laut AkdÄ direkt fachärztlicher und multidisziplinärer Rat in spezialisierten Zentren eingeholt werden. Eine diagnostizierte TMA muss unverzüglich behandelt werden.
Aufklärung der Betreuungspersonen
Es wird dringend empfohlen, die Betreuungspersonen über mögliche klinische Anzeichen einer TMA aufzuklären. Zu den Warnsymptomen gehören:
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Blutergüsse
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Krampfanfälle
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Oligurie
Bei Auftreten dieser Symptome muss laut Sicherheitswarnung unverzüglich eine ärztliche Notfallbehandlung erfolgen.
💡Praxis-Tipp
Ein besonderes Augenmerk sollte auf die ersten Wochen nach der Infusion mit Onasemnogen-Abeparvovec gelegt werden, da die thrombotische Mikroangiopathie (TMA) in diesem Zeitraum gehäuft auftritt. Es wird empfohlen, bei der Kombination aus Thrombozytopenie, hämolytischer Anämie und akuter Nierenschädigung sofort an eine TMA zu denken und multidisziplinäre Zentren hinzuzuziehen.
Häufig gestellte Fragen
Laut Rote-Hand-Brief müssen zusätzlich zu den bisherigen Parametern der Kreatininwert sowie ein großes Blutbild bestimmt werden. Insbesondere die Thrombozytenzahl erfordert in der ersten Woche nach der Infusion eine engmaschige Überwachung.
Die AkdÄ berichtet, dass die akute und lebensbedrohliche thrombotische Mikroangiopathie (TMA) insbesondere in den ersten Wochen nach der Behandlung auftritt.
Betreuungspersonen sollten über Anzeichen einer TMA wie Blutergüsse, Krampfanfälle und eine verminderte Urinausscheidung (Oligurie) aufgeklärt werden. Bei diesen Symptomen wird eine sofortige ärztliche Notfallbehandlung empfohlen.
Es wird empfohlen, bei einem Abfall der Thrombozyten sofort weitere Untersuchungen einzuleiten. Dazu gehören laut Sicherheitswarnung spezifische Tests auf eine hämolytische Anämie und eine Nierenfunktionsstörung.
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Quelle: AkdÄ: Rote-Hand-Brief zu Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec): Risiko einer thrombotischen Mikroangiopathie. (AkdÄ, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.