Cholsäure: Indikation bei Gallensäuresynthesestörung
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf der Nutzenbewertung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2014 zum Wirkstoff Cholsäure. Das Verfahren wurde nach § 35a SGB V durchgeführt.
Angeborene Störungen der primären Gallensäuresynthese sind seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankungen. Sie führen zu einem Mangel an normalen Gallensäuren und einer Anhäufung toxischer Zwischenprodukte, was unbehandelt schwere Leberschäden verursachen kann.
Cholsäure (Handelsname Orphacol) wird zur Behandlung dieser spezifischen Stoffwechseldefekte eingesetzt. Das Medikament besitzt den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug).
Empfehlungen
Da es sich bei der Quelle um ein administratives Dokument handelt, formuliert der Text keine direkten klinischen Empfehlungen. Er dokumentiert den regulatorischen Status des Wirkstoffs.
Beschlussfassung und Status
Laut G-BA wurde das Nutzenbewertungsverfahren für Cholsäure (Orphacol) im November 2014 offiziell abgeschlossen. Der Wirkstoff wird im therapeutischen Gebiet der Stoffwechselkrankheiten geführt.
Für das Medikament gelten gemäß Dokumentation folgende regulatorische Rahmenbedingungen:
-
Es ist zur Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese indiziert.
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Es ist offiziell als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) klassifiziert.
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Die Regelungen zur Verordnungsfähigkeit sind in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie verankert.
Spezifische Enzymdefekte und Zusatznutzen
Zur Einordnung des medizinischen Hintergrunds richtet sich die Therapie primär an Patienten mit spezifischen Enzymdefekten der Gallensäuresynthese. Als Orphan Drug gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung in Deutschland formal als belegt.
| Wirkstoff | Indikation (Häufige Enzymdefekte) | G-BA Status / Zusatznutzen |
|---|---|---|
| Cholsäure (Orphacol) | 3β-HSD-Mangel, AKR1D1-Mangel | Orphan Drug (Zusatznutzen formal belegt) |
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Cholsäure (Orphacol) als Orphan Drug klassifiziert ist und die spezifischen Regelungen zur Verordnungsfähigkeit in der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie beachtet werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA ist Cholsäure für die Behandlung von angeborenen Störungen der primären Gallensäuresynthese indiziert.
Ja, das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert.
Die finale Beschlussfassung des G-BA zu diesem Wirkstoff erfolgte im November 2014.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Cholsäure (Störung der Gallensäuresynthese) (G-BA, 2014). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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