Zolgensma: Monitoring und Management bei Leberversagen
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf dem Rote-Hand-Brief der Arzneimittelkommission der deutschen Ärzteschaft (AkdÄ) aus dem Jahr 2023 zu Zolgensma (Onasemnogen-Abeparvovec). Das Medikament ist für die Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen.
Hintergrund der Sicherheitswarnung sind Berichte über zwei tödliche Fälle von akutem Leberversagen. Die betroffenen Patienten mit SMA waren im Alter von vier beziehungsweise 28 Monaten.
Aufgrund dieser schwerwiegenden unerwünschten Arzneimittelwirkungen wurde die Produktinformation entsprechend aktualisiert. Es wird eine strenge Überwachung der Leberfunktion gefordert.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Hinweis des Rote-Hand-Briefs betrifft das Ausschleichen der begleitenden Kortikosteroid-Therapie. Es wird davor gewarnt, die Kortikosteroide zu früh zu reduzieren. Ein Ausschleichen wird erst empfohlen, wenn die klinische Untersuchung unauffällig ist und die Transaminasen (ALT, AST) sicher unter dem Zweifachen der Normobergrenze liegen.
Häufig gestellte Fragen
Laut Rote-Hand-Brief wird eine regelmäßige Überwachung der Leberfunktion für mindestens drei Monate nach der Infusion empfohlen. Zudem ist eine Kontrolle vor Behandlungsbeginn zwingend erforderlich.
Die Kortikosteroide sollten erst ausgeschlichen werden, wenn die Leberfunktionstests unauffällig sind. Das bedeutet laut AkdÄ eine normale klinische Untersuchung, normales Gesamtbilirubin sowie ALT- und AST-Werte unter 2 × ULN.
Es wird empfohlen, in diesem Fall einen pädiatrischen Gastroenterologen oder Hepatologen zu konsultieren. Zudem sollte laut Warnschreiben gegebenenfalls eine Dosisanpassung erfolgen.
Eine unverzügliche Untersuchung auf Leberschädigung wird empfohlen, wenn sich die Leberfunktion verschlechtert. Gleiches gilt beim Auftreten von Anzeichen oder Symptomen einer akuten Erkrankung.
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Quelle: AkdÄ: Rote-Hand-Brief zu ▼ Zolgensma® (Onasemnogen-Abeparvovec): Tödliche Fälle von akutem Leberversagen (AkdÄ, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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