TK-MRgFUS bei essenziellem Tremor: IQWiG-Addendum
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht H21-08 befasst sich mit der Behandlung des medikamentenresistenten essenziellen Tremors. Im Fokus steht der methodische Vergleich zwischen dem Transkranialen Magnetresonanz-gesteuerten fokussierten Ultraschall (TK-MRgFUS) und der unilateralen Tiefen Hirnstimulation (THS).
Da die Indikation extrem selten ist, bestehen Bedenken hinsichtlich der Rekrutierung für eine geplante randomisierte Erprobungsstudie. Im Jahr 2019 wurden in Deutschland laut Bericht lediglich 31 Personen mit einer der beiden Methoden stationär behandelt.
Um die Evidenzbasis zu stärken, skizziert das Dokument die Eckpunkte für eine ergänzende, prospektive registerbasierte Studie. Diese soll helfen, mögliche Effekte aus der randomisierten Studie zu stützen oder als Orientierung für Richtlinienentscheidungen am Ende der Erprobung zu dienen.
Empfehlungen
Studiendesign und Fragestellung
Das Dokument empfiehlt für die registerbasierte Studie ein prospektives Design mit einer zeitlich parallelen Kontrollgruppe. Dies ermöglicht eine validere Studienplanung und eine vollständigere Datenerfassung im Vergleich zu retrospektiven Ansätzen.
Die Fragestellung der Registerstudie entspricht der geplanten randomisierten Erprobungsstudie und wird anhand des PICO-Schemas definiert:
| Kriterium | Definition |
|---|---|
| Population | Medikamentenrefraktärer essenzieller Tremor, geeignet für einseitige Behandlung (TK-MRgFUS und THS kommen infrage) |
| Intervention | TK-MRgFUS |
| Komparator | Unilaterale Tiefe Hirnstimulation (THS) |
| Primärer Endpunkt | Therapieerfolg nach 12 Monaten (relevante Tremorreduktion und Abwesenheit neurologischer unerwünschter Ereignisse) |
| Sekundäre Endpunkte | Aktivitäten des täglichen Lebens, Lebensqualität, Krankenhausverweildauer, unerwünschte Ereignisse |
Studienplanung und Confounder
Aufgrund der extremen Seltenheit der Erkrankung wird ein pragmatisches Vorgehen bei der Studienplanung als notwendig erachtet. Eine klassische Fallzahlplanung ist nicht sinnvoll, stattdessen wird ein konsekutiver Einschluss aller nicht randomisierten Behandlungsfälle gefordert.
Der Präspezifikation relevanter Confounder kommt eine Schlüsselrolle zu, um Strukturungleichheiten zwischen den Behandlungsgruppen auszugleichen. Folgende Faktoren werden als mögliche Confounder gelistet:
-
Alter und Krankheitsdauer
-
Präoperativer Schweregrad und Erscheinungsform des Tremors
-
Zentrumseffekte (Erfahrung der Klinik mit einer oder beiden Methoden)
Datenerhebung und Registeraufbau
Da aktuelle Recherchen kein geeignetes bestehendes Indikationsregister identifizieren konnten, ist der Aufbau eines neuen Registers erforderlich. Der Zeitraum für diesen Aufbau wird auf ein bis vier Jahre geschätzt.
Um die Aussagekraft der Studie zu erhöhen, wird eine internationale Öffnungsoption empfohlen. Dies könnte die Rekrutierungszahlen deutlich verbessern und dem internationalen Interesse an diesem Methodenvergleich gerecht werden.
💡Praxis-Tipp
Bei der Bewertung von Beobachtungsdaten zum essenziellen Tremor wird auf die hohe Relevanz von Zentrumseffekten hingewiesen. Es wird betont, dass Kliniken, die nur eine der beiden Methoden (TK-MRgFUS oder THS) anbieten, systematische Unterschiede zu Zentren mit beiden Verfahren aufweisen können. Dies muss bei der Interpretation von Behandlungserfolgen zwingend berücksichtigt werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist der primäre Endpunkt der Therapieerfolg nach 12 Monaten. Dieser setzt sich zusammen aus einer relevanten Reduktion der Tremorsymptomatik und der Abwesenheit von neurologischen unerwünschten Ereignissen.
Die Indikation ist extrem selten. Gemäß den Daten aus dem Jahr 2019 wurden in Deutschland insgesamt nur 31 Personen mit einer unilateralen Tiefen Hirnstimulation oder einem TK-MRgFUS behandelt.
Die Registerstudie soll eine geplante randomisierte Erprobungsstudie ergänzen. Da aufgrund der geringen Fallzahlen Rekrutierungsschwierigkeiten erwartet werden, sollen die prospektiven Registerdaten helfen, die beobachteten Effekte abzusichern.
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Quelle: IQWiG H21-08: Transkranialer Magnetresonanz-gesteuerter fokussierter Ultraschall zur Behandlung des essenziellen Tremors - 2. Addendum zum Auftrag H20-05 (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.