Versorgungsnahe Daten: Methodik der Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Ausarbeitung von Konzepten zur Generierung versorgungsnaher Daten. Ziel ist die Nutzung dieser Daten für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V.
Laut IQWiG-Bericht zeichnen sich versorgungsnahe Daten dadurch aus, dass sie bei Patientenpopulationen gemäß der Zulassungsindikation erhoben werden. Zudem erfolgt die Behandlung ohne spezifische Vorgaben im Versorgungsalltag.
Die Ausarbeitung fokussiert sich auf die Eignung verschiedener Studiendesigns und Datenerhebungsinstrumente. Ein besonderer Schwerpunkt liegt auf Patientenregistern und den methodischen Anforderungen an die Datenqualität, um den Zusatznutzen von Arzneimitteln quantifizieren zu können.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Hinweis des Berichts ist, dass die Erhebung versorgungsnaher Daten nicht bedeutet, auf eine Kontrollgruppe verzichten zu können. Für die Nutzenbewertung wird zwingend ein vergleichendes Design benötigt, um kausale Effekte von der reinen Beobachtung des Spontanverlaufs abzugrenzen. Zudem wird davor gewarnt, sich auf Abrechnungsdaten der Krankenkassen zu verlassen, da diese für die Quantifizierung eines Zusatznutzens derzeit als unzureichend eingestuft werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht sind einarmige Studien für die Nutzenbewertung nicht relevant. Es wird zwingend ein Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie gefordert, um kausale Aussagen treffen zu können.
Der Bericht stuft die Nutzung von Abrechnungsdaten der Krankenkassen derzeit als nicht realistisch ein. Als Hauptgründe werden die eingeschränkte Datenqualität und das Fehlen relevanter klinischer Endpunkte genannt.
Es wird ein vorab finalisiertes Studienprotokoll inklusive Analyseplan gefordert. Zudem muss eine systematische Identifikation und Adjustierung von Confoundern erfolgen, um Strukturungleichheiten auszugleichen.
Eine solche Datenerhebung wird insbesondere bei Orphan Drugs empfohlen, wenn im Zulassungsdossier relevante Evidenzlücken bestehen. Dies betrifft häufig fehlende Kontrollgruppen oder unzureichende Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Pragmatische randomisierte Studien bieten eine höhere Aussagekraft und erfordern keine komplexe Confounder-Adjustierung. Laut Bericht sind sie daher oft zielführender und mit weniger Aufwand verbunden als hochwertige Studien ohne Randomisierung.
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Quelle: IQWiG A19-43: Wissenschaftliche Ausarbeitung von Konzepten zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V - Rapid Report (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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