Versorgungsnahe Daten: IQWiG-Konzepte zur Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Ausarbeitung von Konzepten zur Generierung versorgungsnaher Daten. Ziel ist die Nutzung dieser Daten für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V.
Laut IQWiG-Bericht zeichnen sich versorgungsnahe Daten dadurch aus, dass sie bei Patientenpopulationen gemäß der Zulassungsindikation erhoben werden. Zudem erfolgt die Behandlung ohne spezifische Vorgaben im Versorgungsalltag.
Die Ausarbeitung fokussiert sich auf die Eignung verschiedener Studiendesigns und Datenerhebungsinstrumente. Ein besonderer Schwerpunkt liegt auf Patientenregistern und den methodischen Anforderungen an die Datenqualität, um den Zusatznutzen von Arzneimitteln quantifizieren zu können.
Empfehlungen
Studiendesigns und Vergleichbarkeit
Die Ausarbeitung betont, dass für die Nutzenbewertung ausschließlich vergleichende Studiendesigns relevant sind. Die alleinige Betrachtung einarmiger Studien wird als nicht ausreichend eingestuft.
Es wird ein direkter Vergleich mit der vom G-BA bestimmten zweckmäßigen Vergleichstherapie gefordert. Nur so kann laut Bericht zwischen Effekten unterschieden werden, die "nach" einer Intervention oder "wegen" einer Intervention auftreten.
Instrumente zur Datenerhebung
Laut Bericht werden folgende Instrumente zur Datenerhebung bewertet:
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Patientenregister und studienindividuelle Datenerhebungen werden als primäre und geeignete Instrumente eingestuft.
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Elektronische Patientenakten und Abrechnungsdaten von Krankenkassen werden derzeit als nicht realistisch durchführbar bewertet.
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Als Hauptgründe gegen Abrechnungsdaten werden die eingeschränkte Datenqualität und das Fehlen relevanter klinischer Endpunkte genannt.
Qualitätskriterien für Patientenregister
Für die Nutzung von Registern zur Nutzenbewertung definiert der Bericht spezifische Qualitätsanforderungen, die je nach Relevanz für die Fragestellung eingeteilt werden:
| Kategorie | Qualitätskriterien |
|---|---|
| Obligatorisch | Detailliertes Registerprotokoll, exakte Definition von Endpunkten, SOP-System, wissenschaftliche Unabhängigkeit |
| Allgemein relevant | Exakte Datumsangaben, detaillierte Informationen zur Arzneimitteltherapie, schnelle Verfügbarkeit |
| Fragestellungsabhängig | Standard-Klassifikationen (ICD-10), valide Erhebungsinstrumente (Fragebögen), Verknüpfbarkeit |
| Einzelfallabhängig | Repräsentativität der Stichprobe, Vollständigkeit der Daten, Richtigkeit der Daten |
Studien ohne Randomisierung
Für vergleichende Studien ohne Randomisierung formuliert der Bericht strenge methodische Anforderungen:
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Es wird die explizite Nachbildung der Planung von randomisierten Studien (Emulation of Target Trials) empfohlen.
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Ein Studienprotokoll und ein statistischer Analyseplan müssen vor Beginn der Datenerhebung finalisiert werden.
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Eine systematische Identifikation und präspezifizierte Adjustierung von Confoundern (z. B. via Propensity Scores) ist zwingend erforderlich.
Selbst bei Erfüllung hoher Qualitätsanforderungen liefern Studien ohne Randomisierung im Regelfall nur eine geringe qualitative Ergebnissicherheit. Eine Aussage zu Nutzen oder Schaden kann meist erst ab einer deutlich erhöhten Effektstärke abgeleitet werden.
Studien mit Randomisierung
Der Bericht hebt hervor, dass versorgungsnahe Studien auch mit Randomisierung durchgeführt werden können. Pragmatische klinische Studien oder registerbasierte randomisierte Studien werden als vorteilhaft beschrieben.
Sie bieten eine höhere Aussagekraft und sind oft mit geringerem Aufwand verbunden als Studien ohne Randomisierung. Dies liegt daran, dass die komplexe und fehleranfällige Confounderkontrolle entfällt.
💡Praxis-Tipp
Ein zentraler Hinweis des Berichts ist, dass die Erhebung versorgungsnaher Daten nicht bedeutet, auf eine Kontrollgruppe verzichten zu können. Für die Nutzenbewertung wird zwingend ein vergleichendes Design benötigt, um kausale Effekte von der reinen Beobachtung des Spontanverlaufs abzugrenzen. Zudem wird davor gewarnt, sich auf Abrechnungsdaten der Krankenkassen zu verlassen, da diese für die Quantifizierung eines Zusatznutzens derzeit als unzureichend eingestuft werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht sind einarmige Studien für die Nutzenbewertung nicht relevant. Es wird zwingend ein Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie gefordert, um kausale Aussagen treffen zu können.
Der Bericht stuft die Nutzung von Abrechnungsdaten der Krankenkassen derzeit als nicht realistisch ein. Als Hauptgründe werden die eingeschränkte Datenqualität und das Fehlen relevanter klinischer Endpunkte genannt.
Es wird ein vorab finalisiertes Studienprotokoll inklusive Analyseplan gefordert. Zudem muss eine systematische Identifikation und Adjustierung von Confoundern erfolgen, um Strukturungleichheiten auszugleichen.
Eine solche Datenerhebung wird insbesondere bei Orphan Drugs empfohlen, wenn im Zulassungsdossier relevante Evidenzlücken bestehen. Dies betrifft häufig fehlende Kontrollgruppen oder unzureichende Daten zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität.
Pragmatische randomisierte Studien bieten eine höhere Aussagekraft und erfordern keine komplexe Confounder-Adjustierung. Laut Bericht sind sie daher oft zielführender und mit weniger Aufwand verbunden als hochwertige Studien ohne Randomisierung.
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Quelle: IQWiG A19-43: Wissenschaftliche Ausarbeitung von Konzepten zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V - Rapid Report (IQWiG, 2020). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.