Talquetamab bei Multiplem Myelom: IQWiG AbD-Konzept
Hintergrund
Das IQWiG-Konzept A23-100 beschreibt die Anforderungen an eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für den Wirkstoff Talquetamab. Dieser wird als Monotherapie bei Erwachsenen mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom eingesetzt.
Die betroffene Patientenpopulation hat zuvor bereits einen Proteasominhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper erhalten. Zudem muss während der letzten Therapie eine Krankheitsprogression aufgetreten sein.
Ziel der Datenerhebung ist es, die Evidenzgrundlage für die Bewertung des langfristigen Zusatznutzens und -schadens zu verbessern. Die Ergebnisse dienen der Vorbereitung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA).
Empfehlungen
Das IQWiG-Konzept formuliert folgende Kernanforderungen für die anwendungsbegleitende Datenerhebung:
PICO-Kriterien der Datenerhebung
Das Dokument definiert die Fragestellung der Untersuchung anhand des PICO-Schemas:
| Kategorie | Definition laut Konzept |
|---|---|
| Population | Erwachsene mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom (Vortherapie mit Proteasominhibitor und Anti-CD38-Antikörper, Krankheitsprogression) |
| Intervention | Talquetamab als Monotherapie |
| Komparator | Patientenindividuelle Therapie (z.B. Bortezomib, Daratumumab, Best Supportive Care) |
| Outcomes | Gesamtüberleben, progressionsfreies Überleben, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität, unerwünschte Ereignisse |
Studiendesign und Methodik
Laut Dokument wird für die AbD ein nicht randomisierter Vergleich von Talquetamab mit einer zweckmäßigen Vergleichstherapie empfohlen. Die Durchführung sollte primär als prospektive, vergleichende Registerstudie erfolgen.
Datenquellen
Das Konzept bewertet verschiedene Register hinsichtlich ihrer Eignung als primäre Datenquelle:
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Das MYRIAM-Register wird als potenziell am besten geeignete primäre Datenquelle eingestuft, sofern notwendige Anpassungen vorgenommen werden.
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Das OSHO-Myelomregister stellt eine alternative Datenquelle dar, falls erforderliche Erweiterungen umgesetzt werden.
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Die Einbindung weiterer internationaler Register sollte geprüft werden, falls die benötigten Patientenzahlen nicht zeitnah erreicht werden.
Dauer und Umfang
Für die Datenerhebung werden folgende Rahmenbedingungen definiert:
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Die Beobachtungszeit pro Patientin oder Patient muss mindestens 24 Monate betragen.
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Die benötigte Stichprobengröße wird auf 100 bis 2392 Personen geschätzt, wobei in den meisten Szenarien weniger als 600 Patienten ausreichen.
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Für eine adäquate Confounderkontrolle sind zwingend mindestens 100 Patientinnen und Patienten erforderlich.
Auswertung der Daten
Es wird eine Auswertung mit einer adäquaten, vorab spezifizierten Adjustierung für Confounder gefordert. Das Dokument empfiehlt hierfür primär die Propensity-Score-Methode.
Bei der Interpretation der Ergebnisse muss laut Konzept die mögliche Verzerrung durch den nicht randomisierten Vergleich berücksichtigt werden.
💡Praxis-Tipp
Das IQWiG-Konzept weist darauf hin, dass bei nicht randomisierten Registerstudien eine hohe Gefahr für Verzerrungen besteht. Es wird betont, dass für eine verlässliche Auswertung zwingend eine adäquate Adjustierung für Confounder, beispielsweise durch Propensity-Scoring, erforderlich ist. Hierfür müssen alle relevanten Störgrößen bereits vorab identifiziert und systematisch erhoben werden.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Konzept umfasst die Population Erwachsene mit rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom. Diese müssen zuvor einen Proteasominhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper erhalten haben und unter der letzten Therapie progredient gewesen sein.
Das Dokument definiert eine patientenindividuelle Therapie als Vergleich. Diese kann aus verschiedenen Optionen wie Bortezomib, Daratumumab oder Best Supportive Care bestehen.
Das Konzept stuft das MYRIAM-Register als potenziell am besten geeignete primäre Datenquelle ein. Voraussetzung ist jedoch, dass der Datensatz um die Erfassung jeglicher unerwünschter Ereignisse erweitert wird.
Es wird eine Beobachtungszeit von mindestens 24 Monaten pro Patient empfohlen. Dies ist laut Konzept notwendig, um einen deutlichen Effekt auf das Gesamtüberleben erkennen zu können.
Die Schätzungen variieren je nach Szenario zwischen 100 und 2392 Patienten. Das Dokument geht jedoch davon aus, dass in den meisten Fällen weniger als 600 Patienten für eine aussagekräftige Auswertung ausreichen.
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Quelle: IQWiG A23-100: Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung – Talquetamab (Multiples Myelom) (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.