Epcoritamab bei follikulärem Lymphom (AbD-Konzept): IQWiG
Hintergrund
Das vorliegende Konzept des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beschreibt die Anforderungen an eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für Epcoritamab. Es richtet sich an erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom.
Voraussetzung für den Einschluss ist, dass die Betroffenen bereits mindestens zwei vorherige systemische Therapien erhalten haben. Das Konzept dient der Vorbereitung eines Beschlusses des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur frühen Nutzenbewertung.
Da aktuell keine vergleichenden Daten für Epcoritamab als Monotherapie gegenüber bestehenden Therapiealternativen vorliegen, soll die AbD diese Evidenzlücke schließen. Ziel ist es, patientenrelevante Daten zum langfristigen Zusatznutzen und -schaden im Versorgungsalltag zu generieren.
Empfehlungen
Das IQWiG-Konzept beschreibt die Methodik für die anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD). Es werden folgende Kernaspekte definiert:
Studienpopulation und Fragestellung
Das Konzept legt ein spezifisches PICO-Schema für die Datenerhebung fest. Follikuläre Lymphome des Grades 3B sind von der Untersuchung ausgeschlossen.
Ebenso wird davon ausgegangen, dass eine abwartende Strategie ("Watch & Wait") sowie eine Stammzell- oder Strahlentherapie für diese Patientengruppe nicht in Betracht kommen.
| PICO-Kriterium | Definition laut Konzept |
|---|---|
| Population | Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom nach mindestens 2 systemischen Vortherapien |
| Intervention | Epcoritamab |
| Vergleichstherapie | Patientenindividuelle Therapie nach ärztlicher Auswahl |
Als zweckmäßige Vergleichstherapie stehen folgende Optionen zur Verfügung:
-
Bendamustin plus Obinutuzumab (gefolgt von Obinutuzumab-Erhaltung)
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Lenalidomid plus Rituximab
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Rituximab-Monotherapie
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Mosunetuzumab
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Tisagenlecleucel
Studiendesign und Datenquellen
Es wird eine vergleichende Registerstudie ohne Randomisierung als Studiendesign beschrieben. Als primäre Datenquellen werden das MZoL-FL-Register und das RUBIN-Register identifiziert.
Um eine ausreichende Rekrutierung und Repräsentativität zu gewährleisten, wird eine gemeinsame Nutzung beider Register empfohlen. Hierbei muss eine Doppelerfassung von Patienten zwingend vermieden werden.
Beide Register erfordern laut Konzept noch methodische Anpassungen. Dazu gehören die systematische Erfassung von Confoundern, unerwünschten Ereignissen und patientenberichteten Endpunkten (PROs).
Dauer und statistische Auswertung
Das Konzept sieht eine Beobachtungszeit von mindestens 36 Monaten pro Patient vor. Dies wird als notwendig erachtet, um deutliche Effekte auf das Gesamtüberleben beurteilen zu können.
Für die statistische Auswertung wird eine adäquate Adjustierung für Confounder gefordert. Als am besten geeignete Methode wird hierfür das Propensity-Score-Verfahren benannt.
Plattformstudie als Option
Da zeitgleich eine AbD für Odronextamab im selben Anwendungsgebiet gefordert wird, wird die Durchführung als adaptive Plattformstudie als inhaltlich sinnvoll erachtet.
Dies würde die Nutzung einer gemeinsamen Kontrollgruppe unter der zweckmäßigen Vergleichstherapie ermöglichen. Hierfür wäre ein übergreifendes Masterprotokoll erforderlich.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation der zukünftigen AbD-Ergebnisse wird darauf hingewiesen, dass aufgrund des nicht randomisierten Vergleichs ein hohes Verzerrungspotenzial besteht. Das Konzept betont die Wichtigkeit einer präspezifizierten Confounder-Adjustierung, um valide Aussagen zum Zusatznutzen treffen zu können.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Konzept richtet sich die Datenerhebung an Erwachsene mit rezidiviertem oder refraktärem follikulärem Lymphom. Voraussetzung sind mindestens zwei vorherige systemische Therapien.
Das Konzept sieht eine patientenindividuelle Therapie vor. Zur Auswahl stehen unter anderem Mosunetuzumab, Tisagenlecleucel, Rituximab-Monotherapie oder Kombinationen mit Lenalidomid beziehungsweise Bendamustin.
Es wird die gemeinsame Nutzung des MZoL-FL-Registers und des RUBIN-Registers empfohlen. Beide Register müssen jedoch noch um spezifische Parameter wie patientenberichtete Endpunkte erweitert werden.
Das Konzept sieht eine Beobachtungsdauer von mindestens 36 Monaten vor. Diese Zeitspanne wird als notwendig erachtet, um Effekte auf das Gesamtüberleben beurteilen zu können.
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Quelle: IQWiG A24-40: Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung – Epcoritamab (rezidiviertes oder refraktäres follikuläres Lymphom) (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.