Axicabtagen-Ciloleucel bei DLBCL/PMBCL: IQWiG-Bericht
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht G22-19 befasst sich mit der Nutzenbewertung von Axicabtagen-Ciloleucel als Orphan Drug.
Das Arzneimittel ist zur Behandlung des diffus großzelligen B-Zell-Lymphoms (DLBCL) und des primär mediastinalen großzelligen B-Zell-Lymphoms (PMBCL) zugelassen.
Da es sich um ein Medikament für seltene Leiden handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Gesetz bereits durch die Zulassung als belegt.
Das IQWiG wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) beauftragt, ausschließlich die Patientenzahlen in der Zielpopulation und die Therapiekosten zu bewerten.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert zentrale Erkenntnisse zur Zielpopulation und den Therapiekosten:
Zielpopulation und Epidemiologie
Die Zielpopulation umfasst erwachsene Patientinnen und Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem DLBCL und PMBCL nach zwei oder mehr systemischen Therapien.
Laut IQWiG wird die Anzahl der Patientinnen und Patienten in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) auf 614 bis 1813 Personen geschätzt.
Diese Schätzung wird vom Institut jedoch als mit Unsicherheit behaftet eingestuft.
Gründe für die Unsicherheit sind unter anderem die Verwendung veralteter Standardbevölkerungsdaten und die unklare Übertragbarkeit von Studienpopulationen auf die Gesamtpopulation.
Therapiekosten
Die Behandlung mit Axicabtagen-Ciloleucel erfolgt als einmalige Gabe im ersten Behandlungsjahr.
Es sind laut Bericht keine weiteren Gaben in den Folgejahren vorgesehen.
Die Kosten für das zu bewertende Arzneimittel belaufen sich auf Basis des Klinikeinkaufspreises (Stand Mai 2022) auf 282.000,00 Euro.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der Dosierung und der vorbereitenden Lymphozytendepletion (LDC):
| Medikament | Dosis | Indikation / Bemerkung |
|---|---|---|
| Axicabtagen-Ciloleucel | 2 × 10^6 CAR-positive T-Zellen/kg KG | Zieldosis (Spanne: 1–2 × 10^6 Zellen/kg) |
| Axicabtagen-Ciloleucel | max. 2 × 10^8 CAR-positive T-Zellen | Maximaldosis bei Patienten ab 100 kg KG |
Vor der Infusion der CAR-T-Zellen wird eine intravenöse Chemotherapie zur Lymphozytendepletion verabreicht:
| Medikament | Dosis | Zeitpunkt |
|---|---|---|
| Cyclophosphamid | 500 mg/m² Körperoberfläche/Tag i.v. | Tag -5, -4 und -3 vor CAR-T-Zell-Infusion |
| Fludarabin | 30 mg/m² Körperoberfläche/Tag i.v. | Tag -5, -4 und -3 vor CAR-T-Zell-Infusion |
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist vor der eigentlichen CAR-T-Zell-Infusion zwingend eine dreitägige intravenöse Chemotherapie zur Lymphozytendepletion erforderlich. Es wird dokumentiert, dass diese Vorbehandlung exakt am fünften, vierten und dritten Tag vor der Gabe von Axicabtagen-Ciloleucel erfolgen muss.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament für erwachsene Personen mit rezidiviertem oder refraktärem DLBCL und PMBCL zugelassen. Voraussetzung ist, dass die Betroffenen zuvor mindestens zwei systemische Therapien erhalten haben.
Der Bericht hält fest, dass es sich um eine einmalige Gabe im ersten Behandlungsjahr handelt. In den Folgejahren erfolgen keine weiteren Infusionen des Wirkstoffs.
Gemäß den zitierten Fachinformationen wird eine Lymphozytendepletion durchgeführt. Diese besteht aus einer dreitägigen intravenösen Gabe von Cyclophosphamid und Fludarabin unmittelbar vor der Zellinfusion.
Die reinen Arzneimittelkosten werden im Bericht mit 282.000 Euro beziffert, basierend auf dem Klinikeinkaufspreis von Mai 2022. Hinzu kommen Kosten für die vorbereitende Chemotherapie und die stationäre Behandlung.
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Quelle: IQWiG G22-19: Axicabtagen-Ciloleucel (diffuses großzelliges B-Zell-Lymphom und primäres mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom) – Bewertung gemäß § 35a Abs. 1 Satz 11 SGB V (Ablauf Befristung) (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.