Vestronidase alfa bei MPS VII: IQWiG-Nutzenbewertung

Hintergrund

Mukopolysaccharidose vom Typ VII (MPS VII oder Sly-Syndrom) ist eine sehr seltene genetische Stoffwechselerkrankung. Vestronidase alfa ist als sogenanntes Orphan Drug zur Behandlung dieser Erkrankung zugelassen.

Gemäß § 35a SGB V gilt bei Orphan Drugs der medizinische Zusatznutzen bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der Umsatz des Arzneimittels in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) innerhalb von 12 Monaten maximal 50 Millionen Euro beträgt.

Der vorliegende Bericht des IQWiG bewertet daher ausschließlich die Angaben des pharmazeutischen Unternehmers. Im Fokus der Bewertung stehen die geschätzten Patientenzahlen in der GKV-Zielpopulation sowie die zu erwartenden Therapiekosten.

Empfehlungen

Die Dossierbewertung formuliert zentrale Ergebnisse zu den Patientenzahlen und Therapiekosten:

Zugelassenes Anwendungsgebiet

Vestronidase alfa ist indiziert für die Behandlung nicht neurologischer Krankheitsanzeichen der Mukopolysaccharidose VII. Die Therapie kann bei Betroffenen aller Altersgruppen eingesetzt werden.

Bewertung der Patientenzahlen

Der pharmazeutische Unternehmer schätzt die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung auf 2 bis 7 Personen. Das IQWiG bewertet die zugrundeliegende Methodik jedoch als nicht nachvollziehbar.

Laut Bericht führt die Berechnungsmethode zu einer Überschätzung der Obergrenze. Dies wird unter anderem mit folgenden methodischen Mängeln begründet:

• Heranziehung einer nicht-epidemiologischen Studie mit hoher pränataler Sterblichkeit.

• Unbelegte Annahme einer vollständigen Erfassung aller Erkrankten in Patientenregistern.

• Widersprüche zu retrospektiven epidemiologischen Daten aus Deutschland.

Bewertung der Therapiekosten

Die Jahrestherapiekosten werden vom Hersteller auf rund 922.358 Euro pro behandelter Person geschätzt. Diese Berechnung basiert auf einem durchschnittlichen Körpergewicht von 36,8 kg.

Das IQWiG kritisiert diesen Ansatz, da die Fachinformation keine Alterseinschränkung vorgibt. Unter Berücksichtigung einer Verbrauchsspanne vom Neugeborenen (3,46 kg) bis zum Erwachsenen (77 kg) ergeben sich laut Bewertung sowohl deutlich niedrigere als auch höhere Jahrestherapiekosten.

Dosierung

Der IQWiG-Bericht zitiert folgende Dosierungsangaben aus der Fachinformation:

Medikament	Dosis	Applikationsweg	Intervall
Vestronidase alfa	4 mg/kg Körpergewicht	Intravenöse Infusion	Alle 2 Wochen

Zusätzlich werden laut Bericht Kosten für eine Prämedikation berücksichtigt. Diese umfasst ein Antihistaminikum und ein Antipyretikum sowie Natriumchloridlösung zur Verdünnung der Infusion.

Praxis-Tipp

Bei der Kalkulation der Therapiekosten für Vestronidase alfa wird darauf hingewiesen, dass die Berechnung auf Basis eines durchschnittlichen Körpergewichts zu Verzerrungen führt. Da das Medikament für alle Altersgruppen zugelassen ist, resultieren bei Neugeborenen deutlich geringere und bei Erwachsenen signifikant höhere tatsächliche Jahrestherapiekosten.

Häufig gestellte Fragen

Für welche Patienten ist Vestronidase alfa zugelassen?

Laut IQWiG-Bericht ist das Medikament für Personen aller Altersgruppen mit Mukopolysaccharidose Typ VII zugelassen. Es wird zur Behandlung der nicht neurologischen Krankheitsanzeichen eingesetzt.

Wie wird Vestronidase alfa dosiert?

Die empfohlene Dosis beträgt 4 mg pro Kilogramm Körpergewicht. Die Verabreichung erfolgt alle zwei Wochen als intravenöse Infusion.

Wie hoch sind die Kosten für eine Therapie mit Vestronidase alfa?

Der Hersteller schätzt die Jahrestherapiekosten auf durchschnittlich rund 922.000 Euro. Das IQWiG betont jedoch, dass die tatsächlichen Kosten stark vom individuellen Körpergewicht der behandelten Person abhängen.

Muss bei Vestronidase alfa ein Zusatznutzen belegt werden?

Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gilt der medizinische Zusatznutzen laut Sozialgesetzbuch bereits durch die Zulassung als belegt. Dies gilt, solange der GKV-Umsatz 50 Millionen Euro im Jahr nicht überschreitet.