Evinacumab bei HoFH: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Die IQWiG-Dossierbewertung A24-05 untersucht den Wirkstoff Evinacumab. Er wird als adjuvante Therapie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HoFH) eingesetzt.
Laut Dokument kommt die Therapie infrage, wenn diätetische und medikamentöse Optionen zur Lipidsenkung bereits ausgeschöpft wurden. Das primäre Ziel ist die langfristige Reduktion des LDL-C-Wertes zur kardiovaskulären Risikoreduktion.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) Evolocumab und/oder eine LDL-Apherese festgelegt. Letztere gilt als Ultima Ratio bei therapierefraktären Verläufen.
Empfehlungen
Die Bewertung formuliert folgende zentrale Ergebnisse:
Bewertung des Zusatznutzens
Das Institut kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen von Evinacumab nicht belegt ist. Es liegen keine geeigneten Daten für einen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Mängel der vorgelegten Studien
Der pharmazeutische Unternehmer reichte die randomisierte, kontrollierte Studie ELIPSE-HoFH sowie die einarmige Studie R1500-CL-1719 ein. Die Studie ELIPSE-HoFH wird aus folgenden Gründen als ungeeignet eingestuft:
-
Die vergleichende Studiendauer von 24 Wochen ist zu kurz, da für die Indikation Hypercholesterinämie eine Mindestdauer von 12 Monaten gefordert wird.
-
Es bleibt unklar, ob die medikamentösen Optionen in der Vorbehandlung tatsächlich ausgeschöpft waren, da über 20 Prozent der Population kein Ezetimib erhielten.
-
Die zweckmäßige Vergleichstherapie wurde nicht adäquat umgesetzt, da mindestens 36,3 Prozent der Kontrollgruppe weder Evolocumab noch eine LDL-Apherese erhielten.
Therapeutische Zielwerte
Das Dokument nennt folgende LDL-C-Zielwerte für die Behandlung der HoFH, die vor einer Eskalation der Therapie angestrebt werden sollen:
| Patientengruppe | ASCVD-Risikofaktoren | LDL-C-Zielwert |
|---|---|---|
| Erwachsene | Nein | < 70 mg/dl |
| Erwachsene | Ja (oder nachgewiesene ASCVD) | < 55 mg/dl |
| Kinder und Jugendliche | Nein | < 115 mg/dl |
| Kinder und Jugendliche | Ja (nachgewiesene ASCVD) | Niedrigerer Wert anzustreben |
💡Praxis-Tipp
Bei der Beurteilung von neuen lipidsenkenden Therapien wird eine Beobachtungsdauer von mindestens 12 Monaten als erforderlich angesehen. Zudem wird im Bericht darauf hingewiesen, dass die mangelnde Verfügbarkeit von Ezetimib im deutschen Versorgungskontext keine ausreichende Begründung für das Auslassen dieser Therapieoption darstellt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bewertung ist ein Zusatznutzen von Evinacumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die vom Hersteller vorgelegten Studiendaten wurden als methodisch ungeeignet eingestuft.
Der G-BA legt Evolocumab und/oder eine LDL-Apherese als zweckmäßige Vergleichstherapie fest. Die LDL-Apherese wird dabei als Ultima Ratio bei therapierefraktären Verläufen betrachtet.
Die Studie wies eine zu kurze Dauer von nur 24 Wochen auf. Zudem wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie im Kontrollarm nicht ausreichend umgesetzt und Vortherapien waren teils nicht vollständig ausgeschöpft.
Das Dokument gibt als therapeutisches Ziel einen LDL-C-Wert von unter 70 mg/dl an. Bei Vorliegen von kardiovaskulären Risikofaktoren wird ein strengerer Wert von unter 55 mg/dl angestrebt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A24-05: Evinacumab (homozygote familiäre Hypercholesterinämie; Erwachsene und Jugendliche = 12 Jahre) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.