Alirocumab bei HeFH (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) aus dem Jahr 2024 bewertet den Zusatznutzen von Alirocumab.
Das Anwendungsgebiet umfasst Kinder ab 8 Jahren und Jugendliche mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH). Alirocumab wird begleitend zu einer Diät und in Kombination mit Statinen oder anderen lipidsenkenden Therapien eingesetzt.
Ziel der Therapie ist die Senkung des Low-density-Lipoprotein-Cholesterins (LDL-C), wenn dieses durch eine maximal verträgliche Statin-Therapie nicht ausreichend kontrolliert werden kann. Auch bei einer Statin-Unverträglichkeit ist der Einsatz vorgesehen.
Empfehlungen
Die Nutzenbewertung des IQWiG untersucht den Einsatz von Alirocumab bei Kindern und Jugendlichen ab 8 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH).
Bewertung des Zusatznutzens
Der Bericht kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen von Alirocumab nicht belegt ist. Dies gilt sowohl für Patienten mit nicht ausgeschöpften als auch mit bereits ausgeschöpften medikamentösen und diätetischen Optionen zur Lipidsenkung.
Methodische Kritik
Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegte Zulassungsstudie (EFC14643) wurde als ungeeignet eingestuft. Ein Hauptgrund ist, dass die bestehende unzureichende lipidmodifizierende Therapie im Studienverlauf nicht angepasst werden durfte.
Zudem kamen die vom G-BA festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapien (wie Evolocumab oder LDL-Apherese) nicht zum Einsatz. Darüber hinaus wird die doppelblinde Behandlungsdauer von 24 Wochen bemängelt.
Für eine chronische Erkrankung mit dem Ziel der kardiovaskulären Risikoreduktion wird dieser Zeitraum als zu kurz bewertet.
Anwendungshinweise
Gemäß der im Bericht zitierten Fachinformation müssen vor Therapiebeginn sekundäre Ursachen der Hypercholesterinämie ausgeschlossen werden. Die Injektion erfolgt subkutan in Oberschenkel, Bauch oder Oberarm.
Es wird empfohlen, die Einstichstelle bei jeder Injektion zu wechseln. Alirocumab darf nicht in Bereiche mit aktiven Hauterkrankungen oder Verletzungen injiziert werden.
Dosierung
| Patientengruppe | Anfangsdosis | Erhaltungsdosis / Eskalation |
|---|---|---|
| Erwachsene (Standard) | 75 mg s.c. alle 2 Wochen | Max. 150 mg s.c. alle 2 Wochen |
| Erwachsene (Bedarf >60% LDL-C-Senkung) | 150 mg s.c. alle 2 Wochen ODER 300 mg s.c. alle 4 Wochen | Max. 150 mg s.c. alle 2 Wochen |
| Kinder und Jugendliche (ab 8 Jahren) | Im Quelltext nicht explizit beziffert | Im Quelltext nicht explizit beziffert |
Bei einer vergessenen Dosis sollte diese laut Fachinformation so bald wie möglich verabreicht werden. Danach wird das ursprüngliche Behandlungsschema fortgesetzt.
Eine Dosisanpassung aufgrund des Alters (bei Erwachsenen), des Körpergewichts oder einer leichten bis mittelschweren Nieren- oder Leberfunktionseinschränkung ist nicht erforderlich.
Kontraindikationen
Laut IQWiG-Bericht bestehen folgende Kontraindikationen und Warnhinweise:
-
Überempfindlichkeit: Gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile.
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Allergische Reaktionen: Bei Anzeichen schwerwiegender allergischer Reaktionen (z. B. Überempfindlichkeit, nummuläres Ekzem, Urtikaria) muss die Behandlung abgesetzt werden.
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Schwangerschaft und Stillzeit: Die Anwendung in der Schwangerschaft wird nicht empfohlen, es sei denn, der klinische Zustand erfordert dies zwingend. In der Stillzeit muss eine Entscheidung zwischen Stillen und Therapie getroffen werden.
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Schwere Organinsuffizienz: Bei schwerer Nieren- oder Leberfunktionseinschränkung sollte Alirocumab mit Vorsicht angewendet werden, da hierzu nur begrenzte Daten vorliegen.
💡Praxis-Tipp
Laut Bericht ist zu beachten, dass Statine und andere lipidmodifizierende Therapien die Clearance von Alirocumab erhöhen können, was zu einer niedrigeren systemischen Exposition führt. Dennoch bleibt die LDL-C-Senkung während des Dosierungsintervalls erhalten. Zudem wird davor gewarnt, Alirocumab zusammen mit anderen injizierbaren Arzneimitteln an derselben Injektionsstelle anzuwenden.
Häufig gestellte Fragen
Der IQWiG-Bericht kommt zu dem Ergebnis, dass ein Zusatznutzen von Alirocumab bei Kindern und Jugendlichen ab 8 Jahren mit heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie nicht belegt ist. Die vorgelegten Studiendaten wurden als methodisch ungeeignet eingestuft.
Alirocumab wird als subkutane Injektion in den Oberschenkel, den Bauch oder den Oberarm verabreicht. Es wird empfohlen, die Einstichstelle bei jeder Injektion zu wechseln.
Gemäß der zitierten Fachinformation sind lokale Reaktionen an der Injektionsstelle (6,1 %), Symptome der oberen Atemwege (2,0 %) und Pruritus (1,1 %) die häufigsten Nebenwirkungen.
Die Anwendung während der Schwangerschaft wird laut Fachinformation nicht empfohlen. Eine Ausnahme besteht nur, wenn der klinische Zustand der Mutter eine Behandlung zwingend erfordert.
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Quelle: IQWiG A23-136: Alirocumab (Hypercholesterinämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35 a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.