Teriflunomid bei MS (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Bericht des IQWiG (Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen) evaluiert den Zusatznutzen von Teriflunomid. Der Wirkstoff ist für die Behandlung von Kindern und Jugendlichen im Alter von 10 bis unter 18 Jahren mit schubförmig-remittierender Multipler Sklerose (RRMS) zugelassen.
Die Bewertung erfolgt im Vergleich zu vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) festgelegten zweckmäßigen Vergleichstherapien. Dabei wird zwischen Patientengruppen mit nicht hochaktiver und hochaktiver Erkrankung unterschieden.
Laut Bericht besteht in der pädiatrischen Indikation ein therapeutischer Bedarf an oralen Behandlungsoptionen. Die Auswertung basiert auf dem Dossier des pharmazeutischen Unternehmers.
Empfehlungen
Fehlender Zusatznutzen
Der IQWiG-Bericht stellt fest, dass für Kinder und Jugendliche mit RRMS keine verwertbaren Studiendaten vorgelegt wurden. Daher ist ein Zusatznutzen von Teriflunomid nicht belegt.
Diese Einschätzung gilt für beide vom G-BA definierten Fragestellungen und Patientengruppen.
Zweckmäßige Vergleichstherapien
Für die Bewertung wurden folgende Vergleichstherapien herangezogen:
-
Bei nicht hochaktiver RRMS: Interferon-β 1a, Interferon-β 1b oder Glatirameracetat
-
Bei hochaktiver RRMS trotz Vorbehandlung: Fingolimod oder ein Wechsel innerhalb der Basistherapeutika
Monitoring und Anwendung
Vor und während der Behandlung mit Teriflunomid wird ein strukturiertes Monitoring empfohlen.
Laut Dossier des Herstellers umfasst dies:
-
Regelmäßige Blutdruckkontrollen
-
Überwachung der Leberwerte (ALT/SGPT)
-
Kontrollen des großen Blutbildes (inklusive Differenzialblutbild) bei klinischen Anzeichen von Infektionen
Bei schweren generalisierten Hautreaktionen muss die Therapie beendet und ein Verfahren zur beschleunigten Elimination eingeleitet werden.
Dosierung
Die im Bericht aufgeführten Dosierungen für die oralen Therapieoptionen richten sich nach dem Körpergewicht der pädiatrischen Patienten:
| Wirkstoff | Patientengruppe (ab 10 Jahren) | Dosierung | Applikationsweg |
|---|---|---|---|
| Teriflunomid | Körpergewicht ≤ 40 kg | 7 mg 1-mal täglich | oral |
| Teriflunomid | Körpergewicht > 40 kg | 14 mg 1-mal täglich | oral |
| Fingolimod | Körpergewicht ≤ 40 kg | 0,25 mg 1-mal täglich | oral |
| Fingolimod | Körpergewicht > 40 kg | 0,5 mg 1-mal täglich | oral |
Kontraindikationen
Der Bericht listet basierend auf der Fachinformation folgende Kontraindikationen und Warnhinweise auf:
-
Schwer beeinträchtigter Immunstatus (z. B. AIDS)
-
Starke Einschränkung der Leberfunktion
-
Schwere Hypoproteinämie
-
Schwere aktive Infektionen (Therapiebeginn aufschieben)
-
Schwangerschaft und Stillzeit
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass bei Verdacht auf schwere generalisierte Hautreaktionen oder Leberschädigungen die Behandlung mit Teriflunomid sofort beendet werden sollte. In solchen Fällen wird ein Verfahren zur beschleunigten Elimination des Wirkstoffs aus dem Körper empfohlen. Zudem wird betont, dass vor Therapiebeginn bei Frauen im gebärfähigen Alter eine Schwangerschaft ausgeschlossen werden muss.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Teriflunomid bei Kindern und Jugendlichen (10 bis unter 18 Jahre) mit RRMS nicht belegt. Der pharmazeutische Unternehmer hat keine verwertbaren Studiendaten für diese Altersgruppe vorgelegt.
Es wird empfohlen, vor und während der Therapie die Leberwerte (ALT/SGPT) sowie das große Blutbild zu überwachen. Bei klinischen Anzeichen von Infektionen sollte das Blutbild laut Bericht engmaschig kontrolliert werden.
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Gemäß den im Bericht zitierten Fachinformationen erhalten Patienten über 40 kg täglich 14 mg, während bei einem Gewicht bis 40 kg täglich 7 mg eingenommen werden.
Der Gemeinsame Bundesausschuss legt für diese Patientengruppe Fingolimod als Vergleichstherapie fest. Alternativ wird ein Wechsel innerhalb der Basistherapeutika wie Interferon-β oder Glatirameracetat genannt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A21-96: Teriflunomid (multiple Sklerose) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.