Dimethylfumarat bei RRMS (Jugendliche): IQWiG-Bewertung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2023 eine Dossierbewertung zum Wirkstoff Dimethylfumarat durchgeführt. Geprüft wurde der Einsatz bei Kindern und Jugendlichen im Alter von 13 bis unter 18 Jahren mit schubförmig-remittierender multipler Sklerose (RRMS).
Die Bewertung fokussiert sich auf Patientinnen und Patienten, die bislang keine krankheitsmodifizierende Therapie erhalten haben. Ebenfalls eingeschlossen sind vorbehandelte Jugendliche, deren Erkrankung nicht hochaktiv ist.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) unter anderem Interferon-beta 1a (IFN-β 1a) festgelegt. Die Datengrundlage der vorliegenden Bewertung bildet die randomisierte, kontrollierte Studie CONNECT.
Empfehlungen
Die IQWiG-Bewertung formuliert basierend auf der CONNECT-Studie folgende zentrale Ergebnisse zum Zusatznutzen:
Gesamtaussage zum Zusatznutzen
Es ergibt sich ein Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen von Dimethylfumarat gegenüber IFN-β 1a. Die Bewertung konstatiert, dass positive Effekte vorliegen, diese aber durch negative Effekte im Bereich der Nebenwirkungen begleitet werden.
Endpunktbewertung im Vergleich
Die Analyse der patientenrelevanten Endpunkte zeigt im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie (IFN-β 1a) folgende Resultate:
| Endpunkt-Kategorie | Spezifischer Endpunkt | Ergebnis für Dimethylfumarat vs. IFN-β 1a |
|---|---|---|
| Morbidität | Bestätigte Krankheitsschübe | Signifikanter Vorteil (Zusatznutzen) |
| Morbidität | Behinderungsprogression (EDSS) | Kein signifikanter Unterschied |
| Nebenwirkungen | Grippeähnliche Erkrankung | Signifikanter Vorteil (geringerer Schaden) |
| Nebenwirkungen | Gastrointestinale Erkrankungen | Signifikanter Nachteil (höherer Schaden) |
| Nebenwirkungen | Gefäß- und Hauterkrankungen | Signifikanter Nachteil (höherer Schaden) |
| Nebenwirkungen | Schwerwiegende UE (SUE) | Kein signifikanter Unterschied |
Fehlende Daten und Lebensqualität
Für die Endpunkte kognitive Funktion, Fatigue und gesundheitsbezogene Lebensqualität liegen laut Dossier keine geeigneten Daten vor. Ein Zusatznutzen ist in diesen Bereichen folglich nicht belegt.
Methodische Einschränkungen
Die Bewertung weist auf ein hohes Verzerrungspotenzial der Studienergebnisse hin. Dies wird unter anderem mit einer hohen Anzahl an Protokollverletzungen (bei 84 % der Teilnehmenden) begründet.
Zudem bestehen laut Bericht Unsicherheiten bezüglich der adäquaten Umsetzung des Intention-to-treat-Prinzips. Auch unterschiedliche Therapieabbruchraten zwischen den Studienarmen erschweren die Interpretation der Daten.
💡Praxis-Tipp
Die IQWiG-Bewertung weist auf ein hohes Verzerrungspotenzial der zugrundeliegenden CONNECT-Studie hin, unter anderem bedingt durch eine hohe Rate an Protokollverletzungen und Therapieabbrüchen. Es wird hervorgehoben, dass die positiven Effekte bei der Schubreduktion im klinischen Alltag gegen die potenziell höheren Raten an gastrointestinalen und dermatologischen Nebenwirkungen abgewogen werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Das IQWiG sieht einen Anhaltspunkt für einen nicht quantifizierbaren Zusatznutzen im Vergleich zu Interferon-beta 1a. Dies basiert vor allem auf einem signifikanten Vorteil bei der Reduktion bestätigter Krankheitsschübe.
Laut Bewertung zeigt sich ein Anhaltspunkt für einen höheren Schaden durch Dimethylfumarat bei Gefäßerkrankungen, gastrointestinalen Erkrankungen und Hauterkrankungen. Grippeähnliche Symptome treten hingegen seltener auf.
Die Bewertung bezieht sich auf Kinder und Jugendliche von 13 bis unter 18 Jahren mit schubförmig-remittierender multipler Sklerose (RRMS). Sie gilt für therapienaive Patienten sowie für vorbehandelte Patienten ohne hochaktiven Krankheitsverlauf.
In der zugrundeliegenden Studie zeigte sich bezüglich der EDSS-basierten Behinderungsprogression kein statistisch signifikanter Unterschied zwischen Dimethylfumarat und der Vergleichstherapie. Ein Zusatznutzen ist in diesem Punkt nicht belegt.
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Quelle: IQWiG A23-68: Dimethylfumarat (Schubförmig remittierende Multiple Sklerose bei Jugendlichen) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.