Berotralstat bei HAE: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Nutzenbewertung von Berotralstat beauftragt. Der Wirkstoff wird zur routinemäßigen Prävention wiederkehrender Attacken des hereditären Angioödems (HAE) eingesetzt.
Die Zielgruppe umfasst Erwachsene und Jugendliche ab einem Alter von 12 Jahren. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom G-BA eine routinemäßige Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor festgelegt.
Laut IQWiG-Bericht belaufen sich die Jahrestherapiekosten für Berotralstat auf rund 231.350 Euro pro Jahr. Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung wird auf 205 bis 977 Personen geschätzt.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert klare Schlussfolgerungen hinsichtlich des Zusatznutzens von Berotralstat im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Bewertung des Zusatznutzens
Laut Bericht ist ein Zusatznutzen von Berotralstat gegenüber der routinemäßigen Prophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor nicht belegt.
Diese Einschätzung beruht auf dem Fehlen geeigneter direkter Vergleichsstudien. Die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Zulassungsstudien (APeX-2 und APeX-J) wurden für diese Fragestellung als nicht geeignet eingestuft.
Gründe für die Bewertung
Die vorgelegten Studien weisen laut IQWiG folgende methodische Einschränkungen auf:
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Es handelt sich um placebokontrollierte Studien ohne direkten Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie.
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Die Verwendung von C1-Esterase-Inhibitoren zur Prophylaxe war in den Studien gemäß den Ausschlusskriterien verboten.
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Ein indirekter Vergleich über den Brückenkomparator Placebo wurde mangels geeigneter Studien nicht durchgeführt.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Fachinformation hinsichtlich der qualitätsgesicherten Anwendung von Berotralstat. Es wird betont, dass das Medikament nicht zur Behandlung akuter HAE-Attacken vorgesehen ist.
| Patientengruppe | Dosierung | Einnahmehinweise |
|---|---|---|
| Erwachsene und Jugendliche (ab 12 Jahren, ≥ 40 kg) | 150 mg einmal täglich | Zu einer beliebigen Tageszeit zusammen mit Nahrung |
| Ältere Patienten (> 65 Jahre) | 150 mg einmal täglich | Keine Dosisanpassung erforderlich |
| Leichte bis mittelschwere Nierenfunktionsstörung | 150 mg einmal täglich | Keine Dosisanpassung erforderlich |
| Leichte Leberfunktionsstörung | 150 mg einmal täglich | Keine Dosisanpassung erforderlich |
Kontraindikationen
Der IQWiG-Bericht führt basierend auf der Fachinformation folgende Warnhinweise und Kontraindikationen auf:
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Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder sonstige Bestandteile.
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Vermeidung bei dialysepflichtiger terminaler Niereninsuffizienz sowie bei mittelschwerer oder schwerer Leberfunktionsstörung (Risiko einer QT-Verlängerung).
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Vermeidung oder strenge Überwachung bei Patienten mit unabhängigen Risikofaktoren für eine QT-Verlängerung.
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Die Anwendung bei Kindern unter 12 Jahren oder bei einem Körpergewicht unter 40 kg wird mangels Daten nicht empfohlen.
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Nicht empfohlen während der Schwangerschaft; bei Frauen im gebärfähigen Alter ist eine zuverlässige Verhütung bis 1 Monat nach der letzten Dosis erforderlich.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht weist darauf hin, dass Berotralstat die Wirksamkeit oraler hormoneller Kontrazeptiva wie Desogestrel verringern kann. Es wird empfohlen, dass Frauen, die ausschließlich Desogestrel anwenden, auf eine alternative, zuverlässige Verhütungsmethode wechseln. Zudem wird bei der gleichzeitigen Gabe von P-gp- und BCRP-Inhibitoren zu einer engmaschigen Überwachung geraten.
Häufig gestellte Fragen
Nein, laut IQWiG-Bericht und Fachinformation ist Berotralstat ausschließlich zur routinemäßigen Prävention wiederkehrender Attacken vorgesehen. Bei akuten Attacken wird die Einleitung einer individuellen Akutbehandlung empfohlen.
Das IQWiG sieht einen Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (C1-Esterase-Inhibitor) als nicht belegt an. Es lagen keine geeigneten direkten Vergleichsstudien für die Bewertung vor.
Die empfohlene Dosis beträgt 150 mg einmal täglich. Die Einnahme kann gemäß den zitierten Vorgaben zu einer beliebigen Tageszeit zusammen mit Nahrung erfolgen.
Bei leichter bis mittelschwerer Nierenfunktionsstörung ist keine Dosisanpassung notwendig. Bei dialysepflichtiger terminaler Niereninsuffizienz wird die Anwendung aufgrund des Risikos einer QT-Verlängerung jedoch nicht empfohlen.
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Quelle: IQWiG A21-80: Berotralstat (Hereditäres Angioödem) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.