Lanadelumab bei hereditärem Angioödem: IQWiG
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Lanadelumab. Der Wirkstoff wird zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) eingesetzt.
Die Zielgruppe umfasst Personen ab 12 Jahren mit HAE vom Typ I oder II. Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Routineprophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor festgelegt.
Da der Umsatz des Orphan Drugs die gesetzliche Grenze von 50 Millionen Euro überschritten hat, war eine reguläre Nutzenbewertung erforderlich. Zuvor galt der Zusatznutzen allein durch die Zulassung als belegt.
Empfehlungen
Das IQWiG kommt zu dem Schluss, dass ein Zusatznutzen von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Der pharmazeutische Unternehmer legte keine geeigneten Daten für einen adäquaten Vergleich vor.
Mängel der vorgelegten Studien
Die eingereichte nicht randomisierte PATCH-Studie wird als ungeeignet eingestuft. Folgende methodische Schwächen werden kritisiert:
-
Ausgeprägte Strukturungleichheit der Populationen, die durch Confounder-Adjustierung nicht ausgeglichen werden konnte
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Unvollständige Angaben zu relevanten Confoundern wie dem allgemeinen Gesundheitszustand und der klinischen Krankenhistorie
-
Ausschluss relevanter Vergleichsstudien ohne Untersuchung der methodischen Konsequenzen
Vorher-nachher-Vergleiche
Auch die vorgelegten Vorher-nachher-Vergleiche lassen laut Bericht keine Abwägung zum Zusatznutzen zu. Die Behandlungssituationen zwischen den Zeiträumen werden als nicht hinreichend vergleichbar bewertet.
Zudem fehlen in diesen Auswertungen Endpunkte zur Kategorie der Nebenwirkungen. Eine vollständige Nutzen-Risiko-Abwägung ist somit nicht möglich.
Dosierung
| Wirkstoff | Dosierung | Indikation |
|---|---|---|
| Lanadelumab | 300 mg subkutan alle 2 bis 4 Wochen | Routineprophylaxe HAE |
| C1-Esterase-Inhibitor | 1000 IE intravenös alle 3 bis 7 Tage | Routineprophylaxe HAE (Vergleichstherapie) |
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Lanadelumab ist zu berücksichtigen, dass der vom G-BA im Jahr 2019 festgestellte beträchtliche Zusatznutzen auf dem Sonderstatus für Orphan Drugs basierte. In der regulären Nutzenbewertung konnte gegenüber der Standardtherapie mit C1-Esterase-Inhibitoren kein Zusatznutzen belegt werden. Es wird empfohlen, diese Evidenzlücke bei der Therapieentscheidung und Aufklärung einzubeziehen.
Häufig gestellte Fragen
Der Wirkstoff wird bei Personen ab 12 Jahren zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems eingesetzt. Laut Festlegung des G-BA umfasst dies die HAE-Typen I und II.
Der IQWiG-Bericht definiert die Routineprophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor als zweckmäßige Vergleichstherapie. Diese Festlegung stammt vom Gemeinsamen Bundesausschuss.
Eine reguläre Nutzenbewertung wurde notwendig, da der Umsatz des Arzneimittels mit der gesetzlichen Krankenversicherung 50 Millionen Euro überstieg. Zuvor profitierte das Medikament von einer Sonderregelung für Orphan Drugs.
Das Institut stellt fest, dass ein Zusatznutzen gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt ist. Die vom Hersteller vorgelegten Studiendaten wurden als methodisch unzureichend eingestuft.
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Quelle: IQWiG A21-63: Lanadelumab (hereditäres Angioödem) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.