Lanadelumab bei HAE (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) hat 2024 eine Nutzenbewertung zu Lanadelumab durchgeführt. Der Wirkstoff wird zur routinemäßigen Prophylaxe von wiederkehrenden Attacken des hereditären Angioödems (HAE) bei Kindern im Alter von 2 bis 11 Jahren angewendet.
Das hereditäre Angioödem ist eine seltene Erkrankung, die zu schweren Schwellungen führen kann. Eine Langzeitprophylaxe zielt darauf ab, die Anzahl, Dauer und Schwere der Attacken zu reduzieren und die Lebensqualität der betroffenen Kinder zu verbessern.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie legte der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine Routineprophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor fest. Da dieser erst ab 6 Jahren zugelassen ist, gilt die Anwendung bei jüngeren Kindern als zulassungsüberschreitend.
Empfehlungen
Bewertung des Zusatznutzens
Laut IQWiG-Dossierbewertung ist ein Zusatznutzen von Lanadelumab gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt.
Der pharmazeutische Unternehmer legte keine geeigneten vergleichenden Daten vor. Es ergaben sich somit keine Anhaltspunkte für einen Zusatznutzen.
Studiendaten
Die einarmige Zulassungsstudie SPRING wurde vom Hersteller nicht zur Ableitung des Zusatznutzens herangezogen.
Dieses Vorgehen wird vom IQWiG als sachgerecht eingestuft. Die Studie ermöglicht keinen direkten Vergleich mit der zweckmäßigen Vergleichstherapie.
Zielpopulation
Die Zielpopulation in der gesetzlichen Krankenversicherung (GKV) wird auf lediglich 1 bis 29 Patientinnen und Patienten geschätzt.
Es wurden keine Subgruppen oder Teilpopulationen mit unterschiedlichen Aussagen zum Zusatznutzen identifiziert.
Dosierung
Die Dosierung von Lanadelumab bei Kindern im Alter von 2 bis unter 12 Jahren basiert auf dem Körpergewicht. Der Wirkstoff wird ausschließlich subkutan (s.c.) angewendet.
| Körpergewicht | Empfohlene Anfangsdosis | Dosisanpassung |
|---|---|---|
| 10 bis < 20 kg | 150 mg alle 4 Wochen | Erhöhung auf 150 mg alle 3 Wochen bei unzureichender Kontrolle |
| 20 bis < 40 kg | 150 mg alle 2 Wochen | Reduktion auf 150 mg alle 4 Wochen bei stabiler Attackenfreiheit |
| ≥ 40 kg | 300 mg alle 2 Wochen | Reduktion auf 300 mg alle 4 Wochen bei stabiler Attackenfreiheit |
Es wird darauf hingewiesen, dass Lanadelumab nicht zur Behandlung akuter HAE-Attacken vorgesehen ist.
Kontraindikationen
-
Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile.
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Bei schweren Überempfindlichkeitsreaktionen muss die Anwendung unverzüglich abgebrochen und eine geeignete Behandlung eingeleitet werden.
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Aus Vorsichtsgründen soll eine Anwendung während der Schwangerschaft vermieden werden.
💡Praxis-Tipp
Die Fachinformation warnt davor, Lanadelumab zur Behandlung akuter HAE-Attacken einzusetzen, da es ausschließlich zur Prophylaxe vorgesehen ist. Zudem wird darauf hingewiesen, dass bei Kindern unter 12 Jahren die subkutane Injektion nur durch eine geschulte Betreuungsperson erfolgen soll.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG ist ein Zusatznutzen für Kinder von 2 bis 11 Jahren nicht belegt. Es lagen keine vergleichenden Studiendaten gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Die Dosierung richtet sich nach dem Körpergewicht. Kinder zwischen 20 und 40 kg erhalten standardmäßig 150 mg alle 2 Wochen, wobei bei stabiler Attackenfreiheit eine Reduktion auf alle 4 Wochen erwogen werden kann.
Die Fachinformation schließt dies aus. Lanadelumab ist ausschließlich zur routinemäßigen Langzeitprophylaxe zugelassen.
Der G-BA hat eine Routineprophylaxe mit einem C1-Esterase-Inhibitor als Vergleichstherapie festgelegt. Bei Kindern unter 6 Jahren stellt dies eine zulassungsüberschreitende Anwendung dar.
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Quelle: IQWiG A23-135: Lanadelumab (hereditäres Angioödem, 2 bis < 12 Jahren) – Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.