Onasemnogen-Abeparvovec (SMA): AbD-Studienprotokoll
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) forderte eine anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD) für Onasemnogen-Abeparvovec zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA). Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) wurde mit der Prüfung des überarbeiteten Studienprotokolls und des statistischen Analyseplans beauftragt.
Der vorliegende Bericht bewertet die Umsetzung der vom G-BA geforderten Anpassungen durch den pharmazeutischen Unternehmer. Dabei wird ausschließlich der sogenannte G-BA-Ansatz zur Definition der Studienpopulation als methodisch geeignet eingestuft.
Ziel der methodischen Prüfung ist es sicherzustellen, dass die erhobenen Registerdaten eine belastbare Evidenzgrundlage für eine erneute Nutzenbewertung des Wirkstoffs im Jahr 2027 bieten.
💡Praxis-Tipp
Bei der Auswertung von Sicherheitsdaten in SMA-Registern wird davor gewarnt, Todesfälle jeglicher Ursache unreflektiert mit therapiebedingten Hospitalisierungen zu kombinieren. Da die spinale Muskelatrophie selbst eine hohe Mortalität aufweist, kann ein solcher kombinierter Endpunkt potenzielle Unterschiede im Nebenwirkungsprofil der Therapiealternativen maskieren.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG erfolgt eine getrennte Auswertung für präsymptomatische und symptomatische Personen. Präsymptomatische Fälle werden nach der SMN2-Kopienzahl unterteilt, während symptomatische Fälle in Typ-1- und Typ-2-SMA gegliedert werden.
Es wird die Zeit bis zum Erreichen der Meilensteine Sitzen, Stehen und Gehen ohne Unterstützung erhoben. Zudem wird die Zeit bis zum Verlust dieser Funktionen dokumentiert, wobei primär die Instrumente CHOP-INTEND und HINE zum Einsatz kommen.
Der Bericht befürwortet ein New-User-Design, bei dem Personen ihrer Erstbehandlung zugeordnet werden. Ergänzend werden Sensitivitätsanalysen empfohlen, bei denen eine Zensierung zum Zeitpunkt des Therapiewechsels erfolgt.
Zentren müssen in den letzten drei Jahren mindestens 10 Kinder oder Jugendliche mit SMA medikamentös behandelt haben, davon mindestens fünf unter 10 Jahren. Zudem wird die Teilnahme am SMArtCARE-Register vorausgesetzt.
War diese Zusammenfassung hilfreich?
Quelle: IQWiG A21-149: Review des Studienprotokolls und statistischen Analyseplans zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung von Onasemnogen-Abeparvovec - 2. Addendum zum Auftrag A20-61 (IQWiG, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
Verwandte Leitlinien
IQWiG A21-107: Review des Studienprotokolls und statistischen Analyseplans zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung von Onasemnogen-Abeparvovec - Addendum zum Auftrag A20-61
IQWiG A24-57: Anwendungsbegleitende Datenerhebung zu Risdiplam: Prüfung des Studienprotokolls (Version 2.0) und des statistischen Analyseplans (Version 2.0) - 3. Addendum zum Auftrag A21-131
IQWiG A22-84: Review des finalen Studienprotokolls und statistischen Analyseplans zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung von Onasemnogen-Abeparvovec - 3. Addendum zum Auftrag A20-61
IQWiG A24-19: Anwendungsbegleitende Datenerhebung zu Onasemnogen-Abeparvovec (spinale Muskelatrophie): Prüfung des Studienprotokolls (Version 4.01)
IQWiG A25-102: Onasemnogen Abeparvovec (spinale Muskelatrophie): Prüfung des Studienprotokolls (Version 5.01) und des statistischen Analyseplans (Version 5.01) – 6. Addendum zum Projekt A20-61
IQWiG A23-87: Anwendungsbegleitende Datenerhebung zu Risdiplam: Prüfung des Studienprotokolls (Version 1.0) und des statistischen Analyseplans (Version 1.0) - 2. Addendum zum Auftrag A21-131
IQWiG A24-38: Anwendungsbegleitende Datenerhebung zu Etranacogen Dezaparvovec (Hämophilie B): Prüfung des Studienprotokolls (Version 3.0) und des
IQWiG A23-102: Konzept für eine anwendungsbegleitende Datenerhebung – Valoctocogen Roxaparvovec: Prüfung des Studienprotokolls (Version 2.0) und des
ClariMed durchsucht alle medizinischen Leitlinien
AWMF, NVL, NICE, WHO, ESC, KDIGO - Quellenzitiert, kostenlos. Speichern Sie Ihren Verlauf auf allen Geräten mit einem kostenlosen Konto.
Kostenloses Konto erstellen