Onasemnogen-Abeparvovec: SMA-Studienprotokoll und SAP

Hintergrund

Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) beauftragt, das Studienprotokoll und den statistischen Analyseplan (SAP) zur anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD) für Onasemnogen-Abeparvovec zu prüfen.

Ziel dieser Datenerhebung ist es, vergleichende Daten zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) mit Onasemnogen-Abeparvovec im Vergleich zu Nusinersen zu generieren. Diese Daten sollen als Grundlage für eine spätere Nutzenbewertung nach § 35a SGB V dienen.

Der vorliegende Bericht des IQWiG kommt zu dem Schluss, dass die vom pharmazeutischen Unternehmer vorgelegten Planungen in wesentlichen Punkten von den Vorgaben des G-BA abweichen. Es werden schwerwiegende methodische Mängel identifiziert, die eine zeitgerechte und aussagekräftige Nutzenbewertung gefährden könnten.

Praxis-Tipp

Der Bericht verdeutlicht, dass bei anwendungsbegleitenden Datenerhebungen für seltene Erkrankungen der Einschluss internationaler und retrospektiver Daten essenziell ist, um ausreichende Fallzahlen zu erreichen. Zudem wird betont, dass methodische Mängel, wie die unzureichende Modellierung von Behandlungswechseln oder das Ausweichen auf Regressionsmodelle bei fehlendem Propensity-Score-Overlap, die Validität der gesamten Nutzenbewertung gefährden.

Häufig gestellte Fragen

Warum kritisiert das IQWiG das Studienprotokoll zu Onasemnogen-Abeparvovec?

Laut IQWiG weicht das Protokoll stark von den Vorgaben des G-BA ab. Insbesondere die Einschränkung der Datenquellen und methodische Mängel im statistischen Analyseplan werden bemängelt.

Welche Patientenpopulationen sollen laut G-BA untersucht werden?

Der G-BA fordert eine getrennte Auswertung nach Symptomstatus (präsymptomatisch vs. symptomatisch Typ 1 und Typ 2). Das IQWiG kritisiert, dass der Hersteller stattdessen primär nach der Anzahl der SMN2-Kopien stratifizieren möchte.

Wie sollen Behandlungswechsel in der SMA-Datenerhebung statistisch erfasst werden?

Das IQWiG lehnt das geplante Cox-Modell mit zeitabhängigen Kovariablen als ungeeignet ab. Stattdessen wird in der pharmakoepidemiologischen Forschung ein "New-User-Design" empfohlen, um Verzerrungen zu vermeiden.

Welche Register sollen für die SMA-Datenerhebung genutzt werden?

Neben dem primär vorgesehenen SMArtCARE-Register wird empfohlen, auch internationale Zentren und weitere Register wie das RESTORE-Register einzubinden. Die geplante Beschränkung auf ausschließlich deutsche Zentren wird als nicht sachgerecht eingestuft.

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