Zystische Fibrose: Ivacaftor-Triple-Therapie (F508del)
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG (A21-03) bewertet den Zusatznutzen von Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor. Die Bewertung bezieht sich auf Patientinnen und Patienten ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose, die homozygot für die F508del-Mutation im CFTR-Gen sind.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde die Kombination aus Ivacaftor und Ivacaftor/Tezacaftor herangezogen. Die Datengrundlage bildet die randomisierte, doppelblinde Studie VX18-445-109, in der 176 Personen über 24 Wochen behandelt wurden.
Ziel der Untersuchung war es, Auswirkungen auf Mortalität, Morbidität, gesundheitsbezogene Lebensqualität und unerwünschte Ereignisse zu erfassen. Auf Basis dieser Endpunkte wurde das Ausmaß des Zusatznutzens abgeleitet.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht hebt hervor, dass bei der Therapie mit der Dreifachkombination auf geschlechtsspezifische Nebenwirkungen geachtet werden sollte. Insbesondere bei männlichen Patienten wurde ein Hinweis auf einen höheren Schaden durch Erkrankungen der Haut und des Unterhautgewebes im Vergleich zur Zweifachkombination festgestellt.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht gibt es einen Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen für Patienten ab 12 Jahren mit homozygoter F508del-Mutation. Dies zeigt sich insbesondere durch weniger pulmonale Exazerbationen und eine verbesserte Lebensqualität.
Der Bericht stellt fest, dass bei männlichen Patienten vermehrt Erkrankungen der Haut und des Unterhautgewebes auftreten. Bei schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen zeigte sich kein signifikanter Unterschied zur Vergleichstherapie.
Die Auswertung zeigt eine signifikante Verbesserung der Atmungssymptomatik, gemessen über den CFQ-R-Fragebogen. Dies wird im Bericht als Hinweis auf einen erheblichen Zusatznutzen in der Kategorie Morbidität gewertet.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie diente die Kombination aus Ivacaftor und Ivacaftor/Tezacaftor. Die Patientengruppen erhielten zusätzlich eine symptomatische Basistherapie.
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Quelle: IQWiG A21-03: Ivacaftor (Kombination mit Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor, zystische Fibrose, ab 12 Jahre, F508del Mutation, homozygot) - Addendum zum Auftrag A20-77 (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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