Roxadustat bei renaler Anämie: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) beauftragte das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) mit der Nutzenbewertung von Roxadustat. Der Bericht untersucht den Wirkstoff zur Behandlung der symptomatischen Anämie bei chronischer Nierenerkrankung (CKD) bei Erwachsenen.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde ein Erythropoese-stimulierender Wirkstoff (ESA) festgelegt. Die Bewertung unterscheidet zwischen Personen, die zuvor nicht mit einem ESA behandelt wurden, und solchen, die bereits stabil auf ein ESA eingestellt sind.
Bei bereits stabil mit einem ESA behandelten Personen erfordert eine Umstellung auf Roxadustat laut Fachinformation zwingend eine Umstellungsindikation. Bei dialysepflichtigen Personen sollte ein Wechsel aufgrund eines erhöhten kardiovaskulären Risikos nur bei einem validen klinischen Grund erfolgen.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung des Zusatznutzens
Laut Bericht ist ein Zusatznutzen von Roxadustat nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten vor, um einen Vorteil gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie (ESA) abzuleiten.
Ausschluss der vorgelegten Studien
Der pharmazeutische Unternehmer legte zehn randomisierte kontrollierte Studien (RCTs) vor. Der Bericht stuft diese aus folgenden Gründen als nicht relevant ein:
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Bei ESA-naiven Personen entsprach die initiale Dosierung von Roxadustat nicht den Vorgaben der Fachinformation (abweichender Körpergewichts-Trennwert).
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In einigen Studien fehlte der Nachweis ausreichender Eisenspeicher zu Studienbeginn, was eine Voraussetzung für die Therapie ist.
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Bei ESA-vorbehandelten Personen erfolgte die Umstellung in den Studien ohne das Vorliegen einer zwingenden klinischen Umstellungsindikation.
Risiken bei Therapieumstellung
Der Bericht verweist auf den Europäischen öffentlichen Bewertungsbericht (EPAR), der ein erhöhtes kardiovaskuläres Risiko und Mortalitätsrisiko bei der Umstellung von ESA auf Roxadustat zeigt. Als Ursache werden Schwankungen im Hämoglobinspiegel vermutet.
Dosierung
Der Bericht zitiert die Vorgaben der Fachinformation zur initialen Dosierung von Roxadustat bei Personen, die zuvor nicht mit einem ESA behandelt wurden:
| Körpergewicht | Initiale Dosis Roxadustat | Häufigkeit |
|---|---|---|
| Unter 100 kg | 70 mg | 3-mal pro Woche |
| Ab 100 kg | 100 mg | 3-mal pro Woche |
Bei einer Umstellung von einem ESA wird die Äquivalenzdosis basierend auf der durchschnittlichen ESA-Dosis der letzten vier Wochen vor der Umstellung berechnet.
💡Praxis-Tipp
Laut IQWiG-Bericht ist bei einer Umstellung von einem ESA auf Roxadustat besondere Vorsicht geboten. Es wird betont, dass ein Wechsel bei stabil eingestellten, dialysepflichtigen Personen aufgrund eines erhöhten Mortalitätsrisikos nur bei einem validen klinischen Grund erfolgen sollte. Zudem wird darauf hingewiesen, dass vor Therapiebeginn zwingend ausreichende Eisenspeicher sichergestellt sein müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Roxadustat gegenüber Erythropoese-stimulierenden Wirkstoffen (ESA) nicht belegt. Die vorgelegten Studiendaten wurden als nicht relevant für die deutsche Versorgungssituation eingestuft.
Der Bericht stellt fest, dass eine Umstellung bei stabil behandelten Personen eine patientenindividuelle Nutzen-Risiko-Abwägung erfordert. Bei dialysepflichtigen Personen sollte ein Wechsel nur bei Vorliegen eines validen klinischen Grundes erfolgen.
Die Studien wurden unter anderem abgelehnt, weil die Dosierung nicht der Fachinformation entsprach und ausreichende Eisenspeicher zu Studienbeginn oft nicht nachgewiesen wurden. Zudem wurden ESA-vorbehandelte Personen in den Studien ohne medizinische Notwendigkeit umgestellt.
Gemäß den im Bericht zitierten Vorgaben muss eine symptomatische Anämie vorliegen. Darüber hinaus wird das Vorhandensein ausreichender Eisenspeicher als zwingende Voraussetzung für den Therapiebeginn genannt.
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Quelle: IQWiG A21-117: Roxadustat (Anämie) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.