Anwendungsbegleitende Datenerhebung (AbD): Methodik
Hintergrund
Der Bericht A25-13 des Instituts für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) aus dem Jahr 2025 befasst sich mit der Methodik der anwendungsbegleitenden Datenerhebung (AbD). Ziel ist die Generierung versorgungsnaher Daten für die Nutzenbewertung von Arzneimitteln, insbesondere bei fehlender randomisierter Evidenz.
Häufig fordert der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) eine AbD bei Arzneimitteln für seltene Erkrankungen (Orphan Drugs), da hier oft nur nicht vergleichende Zulassungsstudien vorliegen. Für diese Datenerhebungen eignen sich laut Dokument primär bestehende Patientenregister.
Der Bericht fokussiert auf methodische Herausforderungen bei nicht randomisierten vergleichenden Studien. Dazu zählen unter anderem die Confounderidentifikation, der Umgang mit fehlenden Werten und die Festlegung des Beobachtungsstarts.
💡Praxis-Tipp
Der Bericht weist darauf hin, dass bei Propensity-Score-Analysen der Ausschluss von Personen mit unvollständigen Daten (Complete-Case-Analysen) zu deutlichen Verzerrungen führt. Es wird stattdessen der Einsatz von multiplen Imputationsverfahren wie MICE empfohlen, um die Validität der Ergebnisse bei versorgungsnahen Daten zu sichern.
Häufig gestellte Fragen
Da oft unzureichende Vorabinformationen vorliegen, wird laut IQWiG-Bericht meist keine klassische Fallzahlplanung durchgeführt. Stattdessen erfolgt eine orientierende Fallzahlschätzung oder die Betrachtung von Fallzahlszenarien zur Prüfung der grundsätzlichen Machbarkeit.
Das Dokument empfiehlt den Ansatz der Target-Trial-Emulation. Je nach Therapiesituation kann dabei das Active-Comparator-New-User-Design (ACNU) oder das Prevalent-New-User-Design (PNU) angewendet werden.
Es wird primär eine Auswertung nach dem Intention-to-treat-Prinzip (ITT) gefordert. Um Verzerrungen durch Behandlungswechsel zu untersuchen, beschreibt der Bericht den Einsatz von Sensitivitätsanalysen.
Der Bericht empfiehlt digitale Befragungen über Apps oder Patientenportale, um eine niedrigschwellige Erhebung unabhängig von Arztbesuchen zu ermöglichen. Die Zeitpunkte sollten einheitlich und mit definierten Toleranzfenstern festgelegt werden.
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Quelle: IQWiG A25-13 : Wissenschaftliche Ausarbeitung ausgewählter Aspekte zur Generierung versorgungsnaher Daten und deren Auswertung zum Zwecke der Nutzenbewertung von Arzneimitteln nach § 35a SGB V (IQWiG, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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