Mepolizumab bei Asthma (Kinder): IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Das Institut für Qualität und Wirtschaftlichkeit im Gesundheitswesen (IQWiG) bewertet den Zusatznutzen von Mepolizumab. Der Wirkstoff wird als Zusatzbehandlung bei Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit schwerem refraktärem eosinophilem Asthma eingesetzt.
Die zweckmäßige Vergleichstherapie besteht laut Gemeinsamem Bundesausschuss (G-BA) in der Fortführung einer optimierten Therapie nach Stufe 5 der Nationalen VersorgungsLeitlinie (NVL) Asthma. Zusätzlich umfasst sie eine Eskalation mit Omalizumab, sofern die entsprechenden Kriterien für dessen Anwendung erfüllt sind.
Der pharmazeutische Unternehmer reichte zur Bewertung Daten aus mehreren Studien ein, die primär an Erwachsenen durchgeführt wurden. Es wurde versucht, diese Ergebnisse durch einen Evidenztransfer auf die pädiatrische Zielgruppe zu übertragen, da nur sehr wenige Kinder und Jugendliche in die Studien eingeschlossen waren.
Empfehlungen
Die IQWiG-Nutzenbewertung kommt zu folgenden zentralen Ergebnissen bezüglich der vorgelegten Evidenz:
Methodik des Evidenztransfers
Laut IQWiG ist der vom pharmazeutischen Unternehmer gewählte Evidenztransfer von Erwachsenen auf Kinder und Jugendliche nicht sachgerecht. Die reine Gegenüberstellung von Ereignisanteilen oder Veränderungen zum Studienbeginn wird als ungeeignet bewertet, um die Vergleichbarkeit von Behandlungseffekten zu belegen.
Es wird angemerkt, dass die sehr geringe Anzahl an Kindern in den Studien zu einer geringen Präzision der Schätzung führt. Überlappende Konfidenzintervalle sind in dieser Konstellation kein Indiz für eine tatsächliche Vergleichbarkeit der Daten.
Bewertung der eingeschlossenen Studien
Die vorgelegten Studien weisen laut Bericht entscheidende methodische Mängel für diese spezifische Fragestellung auf:
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In den randomisiert-kontrollierten Studien (RCTs) MENSA und MUSCA wurde die zweckmäßige Vergleichstherapie nicht umgesetzt, da keine ausreichende patientenindividuelle Therapieeskalation erfolgte.
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In der Studie SIRIUS lagen Daten von maximal zwei Jugendlichen und einem Kind mit regelmäßiger Kortikosteroid-Gabe vor, was für eine Übertragbarkeit nicht ausreicht.
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Die einarmigen Studien (200363, COSMOS, COSMEX, OSMO) sind aufgrund ihres Studiendesigns nicht für den Nachweis eines Zusatznutzens gegenüber einer Vergleichstherapie geeignet.
Fazit zum Zusatznutzen
Das IQWiG schlussfolgert, dass keine geeigneten Daten zur Bewertung vorliegen. Ein Zusatznutzen von Mepolizumab im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie bei Jugendlichen und Kindern ab 6 Jahren mit schwerem refraktärem eosinophilem Asthma ist demnach nicht belegt.
💡Praxis-Tipp
Der IQWiG-Bericht verdeutlicht, dass Studienergebnisse von Erwachsenen bei Asthma nicht ohne Weiteres auf Kinder und Jugendliche übertragen werden können. Es wird betont, dass für einen validen Evidenztransfer der Nachweis vergleichbarer Behandlungseffekte gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie zwingend erforderlich ist.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Mepolizumab bei Kindern und Jugendlichen ab 6 Jahren mit schwerem refraktärem eosinophilem Asthma nicht belegt. Es liegen keine geeigneten Daten im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vor.
Der G-BA definiert als Vergleichstherapie die Fortführung der optimierten Therapie nach Stufe 5 der NVL Asthma. Zusätzlich wird eine Eskalation mit Omalizumab gefordert, sofern die Kriterien dafür erfüllt sind.
Das IQWiG bewertet diese Studien als ungeeignet, da die zweckmäßige Vergleichstherapie darin nicht umgesetzt wurde. Es erfolgte in den Kontrollarmen keine ausreichende patientenindividuelle Therapieeskalation.
Ein Evidenztransfer ist laut IQWiG nur möglich, wenn sich Behandlungseffekte gegenüber der Vergleichstherapie nachweislich übertragen lassen. Eine bloße Überlappung von Konfidenzintervallen bei sehr kleinen pädiatrischen Fallzahlen wird als nicht ausreichend bewertet.
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Quelle: IQWiG A18-58: Mepolizumab (Asthma) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2019). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.