Vandetanib bei Schilddrüsenkarzinom: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der IQWiG-Bericht A17-01 bewertet den Zusatznutzen des Wirkstoffs Vandetanib. Die Zielgruppe umfasst Jugendliche und Kinder ab 5 Jahren mit aggressivem und symptomatischem medullärem Schilddrüsenkarzinom (MTC). Es handelt sich um Fälle mit nicht resektabler, lokal fortgeschrittener oder metastasierter Erkrankung.
Als zweckmäßige Vergleichstherapie wurde vom Gemeinsamen Bundesausschuss (G-BA) Best Supportive Care (BSC) festgelegt. Darunter wird eine bestmögliche, patientenindividuell optimierte Behandlung zur Linderung von Symptomen und Verbesserung der Lebensqualität verstanden.
Der pharmazeutische Unternehmer versuchte, den Zusatznutzen durch eine Extrapolation von Studienergebnissen erwachsener Patienten auf die pädiatrische Zielpopulation zu belegen. Hierfür wurden Daten einer randomisierten Erwachsenen-Studie (Studie 58) und einer einarmigen pädiatrischen Studie (Studie 98) herangezogen.
Empfehlungen
Der Bericht formuliert folgende zentrale Ergebnisse zur Nutzenbewertung:
Bewertung der Evidenzgrundlage
Laut IQWiG ist der Ansatz, Daten von Erwachsenen auf Kinder zu extrapolieren, aufgrund fehlender vergleichender pädiatrischer Studien prinzipiell nachvollziehbar. Die konkrete Umsetzung wird jedoch als unzureichend bewertet.
Folgende methodische Mängel werden in der Bewertung hervorgehoben:
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Es fehlen Daten und Recherchen zum Krankheitsverlauf von Kindern und Jugendlichen unter der Vergleichstherapie (BSC).
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Es bestehen begründete Zweifel an einer vergleichbaren Prognose zwischen Erwachsenen und Kindern, unter anderem wegen unterschiedlicher Krankheitsgenesen.
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Der für Erwachsene ausschlaggebende Endpunkt der Zeit bis zur Schmerzprogression wurde in der pädiatrischen Studie nicht erhoben.
Unterschiede in den Studienpopulationen
Der Bericht stellt auffällige Unterschiede zwischen den Vandetanib-Armen der Erwachsenen- und der Kinderstudie fest. Dies betrifft insbesondere das Gesamtüberleben sowie das Auftreten unerwünschter Ereignisse.
| Parameter | Erwachsene (Studie 58) | Kinder/Jugendliche (Studie 98) |
|---|---|---|
| Krankheitsgenese | Überwiegend sporadisch | Ausschließlich hereditär |
| Todesfälle im Studienverlauf | 16,7 % (21 von 126) | 6,3 % (1 von 16) |
| Schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) | Häufiger | Seltener |
| Schwere UE, QTc-Verlängerung, Diarrhö | Seltener | Häufiger |
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der methodischen Mängel bei der Extrapolation liegen keine geeigneten Daten zur Bewertung vor. Ein Zusatznutzen von Vandetanib gegenüber der zweckmäßigen Vergleichstherapie ist bei Kindern und Jugendlichen nicht belegt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation von Studiendaten zu Vandetanib bei pädiatrischen Patienten wird darauf hingewiesen, dass sich das Nebenwirkungsprofil von dem der Erwachsenen unterscheidet. Laut IQWiG treten bei Kindern und Jugendlichen unter anderem QTc-Verlängerungen und Diarrhöen häufiger auf als bei erwachsenen Patienten.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Vandetanib gegenüber Best Supportive Care bei Kindern und Jugendlichen ab 5 Jahren nicht belegt. Die vom Hersteller vorgelegten Daten zur Extrapolation von Erwachsenenstudien wurden als unzureichend eingestuft.
Der Gemeinsame Bundesausschuss hat Best Supportive Care (BSC) als Vergleichstherapie festgelegt. Dies umfasst eine patientenindividuell optimierte, unterstützende Behandlung zur Symptomlinderung und Verbesserung der Lebensqualität.
Der Bericht bemängelt, dass sich die Prognose und die Krankheitsgenese zwischen den Altersgruppen unterscheiden. Während die Erkrankung bei Erwachsenen meist sporadisch auftritt, ist sie in der untersuchten pädiatrischen Population ausschließlich hereditär bedingt.
Die Auswertung der Studiendaten zeigt, dass bestimmte unerwünschte Ereignisse bei Kindern häufiger auftreten als bei Erwachsenen. Dazu zählen laut Bericht insbesondere schwere unerwünschte Ereignisse, QTc-Verlängerungen und Diarrhöen.
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Quelle: IQWiG A17-01: Vandetanib (medulläres Schilddrüsenkarzinom bei Jugendlichen und Kindern ab 5 Jahren) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2017). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.