Opicapon bei Parkinson: IQWiG-Nutzenbewertung
Hintergrund
Der vorliegende Bericht des IQWiG aus dem Jahr 2017 bewertet den Zusatznutzen von Opicapon gemäß § 35a SGB V. Der Wirkstoff wird als Zusatztherapie zu Levodopa und DOPA-Decarboxylase-Hemmern (DDCI) eingesetzt.
Die Zielgruppe umfasst Erwachsene mit idiopathischer Parkinsonkrankheit und motorischen End-of-Dose-Fluktuationen. Voraussetzung für den Einsatz ist, dass unter den genannten Kombinationstherapien keine ausreichende Stabilisierung erreicht werden kann.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) legte als zweckmäßige Vergleichstherapie Non-Ergot-Dopaminagonisten, COMT-Hemmer oder MAO-B-Hemmer fest. Bei Ausschöpfung aller medikamentösen Optionen ist eine tiefe Hirnstimulation in Erwägung zu ziehen.
Empfehlungen
Der IQWiG-Bericht formuliert keine klinischen Handlungsempfehlungen, sondern bewertet die vorgelegte Evidenz zum Zusatznutzen.
Zweckmäßige Vergleichstherapie
Für die Bewertung wurden die Patientengruppen und Vergleichstherapien wie folgt definiert:
| Patientengruppe | Zweckmäßige Vergleichstherapie (G-BA) | Vergleichstherapie des Herstellers |
|---|---|---|
| Medikamentöse Optionen nicht ausgeschöpft | Non-Ergot-Dopaminagonisten, COMT-Hemmer oder MAO-B-Hemmer | Entacapon (COMT-Hemmer) |
| Medikamentöse Optionen ausgeschöpft | Tiefe Hirnstimulation | Tiefe Hirnstimulation, Apomorphin- oder LCIG-Pumpe |
Bewertung der Studiendaten
Der pharmazeutische Unternehmer reichte zur Bewertung die Zulassungsstudie BIPARK-I ein. Dabei handelt es sich um eine randomisierte, aktiv kontrollierte Parallelgruppenstudie, die Opicapon mit Entacapon vergleicht.
Das IQWiG stuft diese Studie aus folgenden Gründen als ungeeignet ein:
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Die randomisierte Doppelblindphase dauerte lediglich 14 bis 15 Wochen.
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Für eine chronische Erkrankung wie Parkinson wird eine Studiendauer von mindestens 24 Wochen gefordert.
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Die anschließende einjährige Extensionsphase war einarmig und besaß keinen Kontrollarm.
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Der G-BA hatte die Studie BIPARK-I bereits in einer früheren Bewertung als ungeeignet eingestuft.
Patientenrelevante Endpunkte
Laut Bericht wurden keine validen Daten zu patientenrelevanten Endpunkten vorgelegt. Der vom Hersteller herangezogene Endpunkt zur globalen Patientenverbesserung (PGIC) wurde als nicht ausreichend validiert bewertet.
Zudem zeigten sich in der Studie keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Opicapon und Entacapon bei krankheitsspezifischen Morbiditätsendpunkten. Dies betrifft insbesondere die ON- und OFF-Zeiten sowie die Unified Parkinson’s Disease Rating Scale (UPDRS).
Fazit zum Zusatznutzen
Aufgrund der unzureichenden Datenlage kommt das IQWiG zu einem eindeutigen Ergebnis. Ein Zusatznutzen von Opicapon im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie ist nicht belegt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Interpretation von Zulassungsstudien zu neuen Parkinson-Medikamenten wird darauf hingewiesen, dass kurzzeitige Studien über 14 bis 15 Wochen nicht ausreichen, um einen langfristigen Zusatznutzen zu belegen. Das IQWiG fordert für chronische Erkrankungen, die dauerhaft behandelt werden müssen, Langzeitdaten über mindestens 24 Wochen.
Häufig gestellte Fragen
Laut IQWiG-Bericht ist ein Zusatznutzen von Opicapon im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie nicht belegt. Die vorgelegten Studiendaten wurden aufgrund einer zu kurzen Studiendauer als ungeeignet eingestuft.
Der G-BA definiert als Vergleichstherapie Non-Ergot-Dopaminagonisten, COMT-Hemmer oder MAO-B-Hemmer. Sind alle medikamentösen Optionen ausgeschöpft, wird eine tiefe Hirnstimulation als Vergleichstherapie herangezogen.
Die Studie wurde abgelehnt, da die randomisierte Doppelblindphase nur 14 bis 15 Wochen dauerte. Das IQWiG fordert für die Bewertung von Langzeiteffekten bei der chronischen Parkinsonkrankheit eine Mindeststudiendauer von 24 Wochen.
Der Bericht stellt fest, dass sich in der vorgelegten Studie keine statistisch signifikanten Unterschiede zwischen Opicapon und dem Vergleichswirkstoff Entacapon bezüglich der ON- und OFF-Zeiten zeigten.
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Quelle: IQWiG A16-61: Opicapon (Morbus Parkinson) - Nutzenbewertung gemäß § 35a SGB V (IQWiG, 2017). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.