Alpha-Mannosidose: Velmanase alfa (Lamzede) Indikation
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Velmanase alfa (Handelsname Lamzede) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des Beschlusses aus dem Jahr 2018.
Bei der α-Mannosidose handelt es sich um eine sehr seltene, genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung aus der Gruppe der lysosomalen Speicherkrankheiten. Velmanase alfa wird als spezifische Enzymersatztherapie eingesetzt, um den zugrundeliegenden Enzymdefekt auszugleichen.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Der pharmazeutische Unternehmer in diesem abgeschlossenen Verfahren war die Chiesi GmbH.
💡Praxis-Tipp
Es ist zu beachten, dass Velmanase alfa als Orphan Drug klassifiziert ist und als spezifische Enzymersatztherapie bei der sehr seltenen Stoffwechselerkrankung α-Mannosidose eingesetzt wird.
Häufig gestellte Fragen
Das Medikament wird zur Behandlung der α-Mannosidose eingesetzt. Dabei handelt es sich um eine seltene genetische Stoffwechselkrankheit.
Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens klassifiziert. Dies wird auch als Orphan Drug bezeichnet.
Der finale Beschluss zur Nutzenbewertung wurde am 20.12.2018 gefasst. Er trat am selben Tag in Kraft und wurde im Januar 2019 im Bundesanzeiger veröffentlicht.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Velmanase alfa (α-Mannosidose) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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