Olipudase alfa bei ASMD: G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten der G-BA-Nutzenbewertung.
Der Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD), historisch auch als Niemann-Pick-Krankheit bekannt, ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung.
Bei dieser Erkrankung führt ein Enzymdefekt zur toxischen Anreicherung von Sphingomyelin in verschiedenen Organen. Olipudase alfa (Handelsname Xenpozyme) ist eine Enzymersatztherapie, die diesen Mangel ausgleichen soll.
Das Medikament hat den Status eines Orphan Drugs (Arzneimittel für seltene Leiden). Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für diesen Wirkstoff ein reguläres Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V durchgeführt.
Empfehlungen
Der G-BA hat einen Beschluss zur Nutzenbewertung von Olipudase alfa gefasst. Die Bewertung umfasst folgende formale Aspekte:
Anwendungsgebiet
Das Verfahren bezieht sich laut G-BA auf den Einsatz von Olipudase alfa bei Personen mit einem Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD). Spezifiziert werden hierbei die Ausprägungen Typ A/B oder Typ B.
Verfahrensstatus und Klassifikation
Der G-BA-Beschluss dokumentiert folgende Eckdaten zum Wirkstoff:
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Handelsname des Präparats ist Xenpozyme
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Das Medikament ist als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) klassifiziert
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Die Indikation fällt in das therapeutische Gebiet der Niemann-Pick-Krankheit
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Das Bewertungsverfahren wurde am 16.03.2023 mit einem Beschluss abgeschlossen
💡Praxis-Tipp
Da Olipudase alfa (Xenpozyme) den Status eines Orphan Drugs besitzt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung formal als belegt. Es wird darauf hingewiesen, dass die Verordnung den spezifischen Vorgaben der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie unterliegt.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokument wird Olipudase alfa bei einem Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) vom Typ A/B oder Typ B eingesetzt. Diese Stoffwechselstörung ist auch unter dem Namen Niemann-Pick-Krankheit bekannt.
Das Medikament wird in der G-BA-Bewertung als Orphan Drug eingestuft. Dies kennzeichnet es als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens.
Der Beschluss des G-BA zur Nutzenbewertung von Olipudase alfa wurde am 16.03.2023 gefasst. Damit trat die entsprechende Änderung der Arzneimittel-Richtlinie in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B) (G-BA, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.