Olipudase alfa (ASMD): Indikation und Therapie
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten der G-BA-Nutzenbewertung zum Wirkstoff Olipudase alfa.
Der Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD), historisch auch als Niemann-Pick-Krankheit bekannt, ist eine seltene genetische Stoffwechselerkrankung. Bei dieser Erkrankung führt ein Enzymdefekt zur toxischen Anreicherung von Sphingomyelin in verschiedenen Organen.
Olipudase alfa ist eine Enzymersatztherapie, die diesen Mangel ausgleichen soll. Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat für diesen Wirkstoff ein reguläres Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V durchgeführt.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass die vorliegende G-BA-Dokumentation ausschließlich administrative Verfahrensdaten zu Olipudase alfa (Xenpozyme) abbildet und keine direkten klinischen Handlungsanweisungen oder Dosierungsempfehlungen enthält.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokumentation ist der Wirkstoff für Personen mit einem Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) vom Typ A/B oder Typ B indiziert.
Der in der G-BA-Nutzenbewertung geführte Handelsname des Präparats lautet Xenpozyme.
Ja, das Medikament wird in der G-BA-Bewertung offiziell als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) klassifiziert.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Olipudase alfa (Mangel an saurer Sphingomyelinase (ASMD) Typ A/B oder Typ B) (G-BA, 2022). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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