Maralixibat bei Alagille-Syndrom: G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Das Alagille-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die unter anderem zu einer Gallengangshypoplasie führt. Ein stark belastendes Symptom für die betroffenen Kinder ist der daraus resultierende cholestatische Pruritus (Juckreiz).
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat im Jahr 2023 ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Maralixibat (Handelsname Livmarli) durchgeführt.
Das Medikament ist als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das Verfahren wurde am 06.07.2023 mit einem entsprechenden Beschluss zur Anpassung der Arzneimittel-Richtlinie abgeschlossen.
Empfehlungen
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des G-BA-Nutzenbewertungsverfahrens. Der Beschluss formuliert folgende Eckpunkte zur Anwendung:
Zugelassene Indikation
Laut G-BA-Beschluss wird Maralixibat für folgende spezifische Patientengruppe bewertet:
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Patienten mit Alagille-Syndrom
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Alter von ≥ 2 Monaten
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Vorliegen eines cholestatischen Pruritus
Besonderheiten des Verfahrens
Gemäß den vorliegenden Dokumenten gelten für Maralixibat besondere regulatorische Rahmenbedingungen:
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Der Wirkstoff ist offiziell als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) klassifiziert.
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Die Nutzenbewertung erfolgte nach dem 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 der Verfahrensordnung (VerfO) des G-BA.
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Das Bewertungsverfahren wurde am 06.07.2023 offiziell abgeschlossen und die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie wurde entsprechend angepasst.
💡Praxis-Tipp
Die G-BA-Nutzenbewertung für Maralixibat gilt spezifisch für Patienten ab einem Alter von 2 Monaten, die an einem Alagille-Syndrom mit cholestatischem Pruritus leiden. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, unterliegt die Verordnung den besonderen Regularien der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA wird Maralixibat zur Behandlung des cholestatischen Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom eingesetzt. Die Bewertung gilt für Patienten ab einem Alter von 2 Monaten.
Ja, gemäß den Dokumenten des G-BA ist Maralixibat als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Die Nutzenbewertung erfolgte nach den entsprechenden Sonderregelungen der Verfahrensordnung.
Der G-BA hat das Verfahren mit der Beschlussfassung am 06.07.2023 offiziell abgeschlossen. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft und führte zur Anpassung der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Maralixibat (Alagille-Syndrom, ≥ 2 Monate) (G-BA, 2023). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.