Hyperargininämie (ARG1-D): Therapie mit Pegzilarginase
Hintergrund
Die Hyperargininämie (ARG1-D) ist eine seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung. Sie ist durch einen Mangel des Enzyms Arginase-1 gekennzeichnet, was zu einer toxischen Anreicherung der Aminosäure Arginin im Blut führt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Pegzilarginase (Handelsname Loargys) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des abgeschlossenen Verfahrens.
Pegzilarginase wird zur Behandlung der Hyperargininämie bei betroffenen Personen ab einem Alter von zwei Jahren eingesetzt. Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Pegzilarginase (Loargys) den Sonderstatus eines Orphan Drugs besitzt. Bei der Verordnung ist zu berücksichtigen, dass die Nutzenbewertung spezifisch für die Behandlung der Hyperargininämie (ARG1-D) ab einem Alter von zwei Jahren gilt.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokumenten wird Pegzilarginase zur Behandlung der Hyperargininämie (ARG1-D) ab einem Alter von zwei Jahren eingesetzt.
Der G-BA stuft den Wirkstoff Pegzilarginase (Loargys) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens ein. Es wird im Verfahren offiziell als Orphan Drug geführt.
Das Verfahren wurde mit der Beschlussfassung am 4. Juli 2024 offiziell abgeschlossen. Der Beschluss zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie trat am selben Tag in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Pegzilarginase (Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren) (G-BA, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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