Pegzilarginase bei Hyperargininämie: G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Die Hyperargininämie (ARG1-D) ist eine seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung. Sie ist durch einen Mangel des Enzyms Arginase-1 gekennzeichnet, was zu einer toxischen Anreicherung der Aminosäure Arginin im Blut führt.
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Pegzilarginase (Handelsname Loargys) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Eckdaten des abgeschlossenen Verfahrens.
Pegzilarginase wird zur Behandlung der Hyperargininämie bei betroffenen Personen ab einem Alter von zwei Jahren eingesetzt. Das Medikament ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft.
Empfehlungen
Der G-BA dokumentiert folgende Eckdaten zum Bewertungsverfahren für Pegzilarginase:
Verfahrensstatus und Einstufung
Das Nutzenbewertungsverfahren für Pegzilarginase ist offiziell abgeschlossen. Der Wirkstoff wird nach dem 5. Kapitel § 1 Abs. 2 Nr. 1 der Verfahrensordnung als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) bewertet.
Zeitlicher Ablauf
Laut den Dokumenten des G-BA gliederte sich das Verfahren in folgende Phasen:
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Beginn des Verfahrens: 15. Januar 2024
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung: 15. April 2024
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Mündliche Anhörung: 27. Mai 2024
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Beschlussfassung: 4. Juli 2024
Beschlussfassung
Der finale Beschluss zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie (Anlage XII) trat am 4. Juli 2024 in Kraft. Die Veröffentlichung des Beschlusses erfolgte im Bundesanzeiger am 27. August 2024.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Pegzilarginase (Loargys) den Sonderstatus eines Orphan Drugs besitzt. Bei der Verordnung ist zu berücksichtigen, dass die Nutzenbewertung spezifisch für die Behandlung der Hyperargininämie (ARG1-D) ab einem Alter von zwei Jahren gilt.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokumenten wird Pegzilarginase zur Behandlung der Hyperargininämie (ARG1-D) ab einem Alter von zwei Jahren eingesetzt.
Der G-BA stuft den Wirkstoff Pegzilarginase (Loargys) als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens ein. Es wird im Verfahren offiziell als Orphan Drug geführt.
Das Verfahren wurde mit der Beschlussfassung am 4. Juli 2024 offiziell abgeschlossen. Der Beschluss zur Änderung der Arzneimittel-Richtlinie trat am selben Tag in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Pegzilarginase (Hyperargininämie (ARG1-D), ≥ 2 Jahren) (G-BA, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.