Givinostat: Therapie der Duchenne-Muskeldystrophie
Hintergrund
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine seltene, genetisch bedingte Erkrankung des Muskel-Skelett-Systems, die zu einem fortschreitenden Muskelabbau führt. Zur medikamentösen Behandlung steht der Wirkstoff Givinostat (Handelsname Duvyzat) zur Verfügung.
Dieser Artikel fasst die Eckdaten des Nutzenbewertungsverfahrens nach § 35a SGB V des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zusammen. Das Verfahren bezieht sich auf den Einsatz von Givinostat als sogenanntes Orphan Drug (Arzneimittel für seltene Leiden).
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass Givinostat gemäß den G-BA-Vorgaben bei Duchenne-Muskeldystrophie ausschließlich in Kombination mit einem Corticosteroid eingesetzt wird. Eine Monotherapie ist in diesem Bewertungsrahmen nicht vorgesehen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokument bezieht sich die Nutzenbewertung auf die Anwendung bei Kindern ab einem Alter von 6 Jahren.
Ja, das Bewertungsverfahren des G-BA spezifiziert den Einsatz von Givinostat ausdrücklich als Kombinationstherapie. Es wird zusammen mit einem Corticosteroid angewendet.
Das G-BA-Dokument bestätigt, dass es sich bei Givinostat um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt. Der Orphan-Drug-Status liegt somit vor.
Der in der Nutzenbewertung angegebene Handelsname für den Wirkstoff Givinostat lautet Duvyzat.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Givinostat (Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 6 Jahre, Kombination mit einem Corticosteroid) (G-BA, 2025). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.
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