Vamorolon (Agamree) bei Duchenne-Muskeldystrophie: G-BA
Hintergrund
Dieser Artikel basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zum Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Vamorolon (Handelsname Agamree).
Vamorolon wird zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen und fortschreitenden Erkrankung des Muskel-Skelett-Systems, eingesetzt. Die Zulassung und die entsprechende Bewertung beziehen sich auf betroffene Personen ab einem Alter von 4 Jahren.
Der Wirkstoff ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) eingestuft. Das formale Bewertungsverfahren wurde im Juli 2024 mit einem entsprechenden Beschluss zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie abgeschlossen.
Empfehlungen
Der G-BA dokumentiert folgende Eckdaten zum formalen Bewertungsverfahren:
Indikation und Status
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Wirkstoff: Vamorolon (Handelsname Agamree)
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Therapeutisches Gebiet: Duchenne-Muskeldystrophie (Krankheiten des Muskel-Skelett-Systems)
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Zielgruppe: Betroffene ab einem Alter von 4 Jahren
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Sonderstatus: Einstufung als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens)
Verfahrensablauf
Das Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V umfasste laut G-BA folgende Meilensteine:
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Beginn des Verfahrens am 15.01.2024
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Start des Stellungnahmeverfahrens am 15.04.2024
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Mündliche Anhörung am 27.05.2024
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Abschließende Beschlussfassung am 04.07.2024 (Inkrafttreten am selben Tag)
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Vamorolon (Agamree) wird darauf hingewiesen, dass die G-BA-Nutzenbewertung spezifisch für Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie ab einem Alter von 4 Jahren gilt. Zudem ist der offizielle Sonderstatus als Orphan Drug (Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens) im klinischen Alltag zu berücksichtigen.
Häufig gestellte Fragen
Laut dem G-BA-Beschluss bezieht sich die Nutzenbewertung von Vamorolon auf Personen mit Duchenne-Muskeldystrophie ab einem Alter von 4 Jahren.
Ja, der G-BA führt Vamorolon im Bewertungsverfahren offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Das Nutzenbewertungsverfahren wurde gemäß den G-BA-Daten mit der Beschlussfassung am 04.07.2024 offiziell abgeschlossen. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Vamorolon (Duchenne-Muskeldystrophie, ≥ 4 Jahren) (G-BA, 2024). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.