Eliglustat (Morbus Gaucher Typ 1): G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Das vorliegende Dokument fasst das Nutzenbewertungsverfahren des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) aus dem Jahr 2015 für den Wirkstoff Eliglustat zusammen.
Eliglustat (Handelsname Cerdelga) wird zur Behandlung von Morbus Gaucher Typ 1 eingesetzt. Hierbei handelt es sich um eine seltene lysosomale Speicherkrankheit, die zu den angeborenen Stoffwechselkrankheiten zählt.
Aufgrund der Seltenheit der Erkrankung ist der Wirkstoff als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Das Verfahren nach § 35a SGB V regelt die Bewertung des Zusatznutzens solcher neuen Arzneimittel in Deutschland.
Empfehlungen
Der G-BA-Beschluss zur Nutzenbewertung von Eliglustat umfasst folgende formale Eckpunkte:
Verfahrensdetails
Das Bewertungsverfahren für das Orphan Drug wurde offiziell am 01.04.2015 eingeleitet. Der pharmazeutische Unternehmer Genzyme GmbH reichte hierzu die erforderlichen Dossiers ein.
Beschlussfassung
Nach der Veröffentlichung der Nutzenbewertung und einer mündlichen Anhörung wurde das Verfahren im selben Jahr abgeschlossen. Die wichtigsten Daten des Beschlusses umfassen:
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Beschlussfassung und Inkrafttreten am 01.10.2015
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Veröffentlichung im Bundesanzeiger (BAnz AT 05.11.2015 B5)
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Aufnahme in die Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie
Weitere Entwicklungen
Das Dokument verweist zudem auf ein weiteres, bereits abgeschlossenes Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff. Dieses wird mit dem Datum 01.01.2025 aufgeführt.
💡Praxis-Tipp
Bei der Verordnung von Eliglustat (Cerdelga) ist der offizielle G-BA-Beschluss zur Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie zu berücksichtigen. Da es sich um ein Orphan Drug handelt, gelten besondere regulatorische Rahmenbedingungen für die Nutzenbewertung und die Verordnungsfähigkeit in der Praxis.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Dokument wurde der Wirkstoff für die Behandlung von Morbus Gaucher Typ 1 bewertet. Dies ist eine seltene Stoffwechselkrankheit.
Ja, das G-BA-Verfahren klassifiziert Eliglustat (Cerdelga) offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Die offizielle Beschlussfassung durch den Gemeinsamen Bundesausschuss erfolgte am 01.10.2015. Der Beschluss trat am selben Tag in Kraft.
Das Dokument erwähnt ein weiteres, zugehöriges Bewertungsverfahren zum selben Wirkstoff. Dieses wird mit dem Datum 01.01.2025 als abgeschlossen gelistet.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Eliglustat (Morbus Gaucher Typ 1) (G-BA, 2015). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.