Nutzenbewertung Lumacaftor/Ivacaftor bei Mukoviszidose: G-BA
Hintergrund
Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Daten des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) zur Nutzenbewertung nach § 35a SGB V aus dem Jahr 2016. Gegenstand des Verfahrens ist die fixe Kombination aus den Wirkstoffen Lumacaftor und Ivacaftor (Handelsname Orkambi®).
Die zystische Fibrose (Mukoviszidose) ist eine genetisch bedingte Stoffwechselerkrankung. Die homozygote F508del-Mutation stellt die häufigste genetische Veränderung bei dieser Erkrankung dar und führt zu einem Defekt des CFTR-Proteins.
Das vorliegende Bewertungsverfahren bezieht sich spezifisch auf die Patientengruppe ab einem Alter von 12 Jahren, bei der diese spezifische Mutation homozygot vorliegt.
Empfehlungen
Der G-BA-Beschluss dokumentiert den formalen Ablauf der frühen Nutzenbewertung für Lumacaftor/Ivacaftor. Da es sich um ein rein administratives Dokument handelt, werden keine direkten klinischen Therapieempfehlungen oder Aussagen zum Ausmaß des Zusatznutzens im Quelltext abgebildet.
Gegenstand der Bewertung
Das Verfahren umfasst laut G-BA folgende Eckdaten zur Therapie:
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Wirkstoff: Lumacaftor/Ivacaftor (Orkambi®)
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Therapeutisches Gebiet: Zystische Fibrose (Stoffwechselkrankheiten)
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Zielgruppe: Personen über 12 Jahre mit homozygoter F508del-Mutation
Verfahrensablauf und Beschlussfassung
Das Nutzenbewertungsverfahren (Vorgangsnummer 2015-12-15-D-204) durchlief gemäß den Dokumenten folgende formale Schritte:
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Der offizielle Beginn des Verfahrens wurde auf den 15.12.2015 datiert.
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Die Veröffentlichung der Nutzenbewertung erfolgte am 15.03.2016.
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Nach einer mündlichen Anhörung im April 2016 wurde der finale Beschluss am 02.06.2016 gefasst und trat am selben Tag in Kraft.
Weitere Entwicklungen
Das Dokument weist darauf hin, dass es zu diesem Wirkstoff in den Folgejahren weitere Bewertungsverfahren gab. Diese fanden in den Jahren 2018, 2019, 2021 und 2023 statt und sind mittlerweile ebenfalls abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Es wird darauf hingewiesen, dass dieser spezifische G-BA-Beschluss aus dem Jahr 2016 stammt und sich ausschließlich auf Personen ab 12 Jahren bezieht. Da in den Folgejahren (bis 2023) weitere Bewertungsverfahren zu Lumacaftor/Ivacaftor durchgeführt wurden, ist für die aktuelle Verordnungspraxis und Erstattungsfähigkeit stets der neueste Beschlussstand zu prüfen.
Häufig gestellte Fragen
Das bewertete Verfahren bezieht sich auf die Anwendung bei einer homozygoten F508del-Mutation. Es handelt sich dabei um die häufigste genetische Ursache der zystischen Fibrose.
Der Beschluss aus dem Jahr 2016 umfasst die Zielgruppe ab einem Alter von 12 Jahren. Für jüngere Altersgruppen wurden in späteren Jahren separate Verfahren durchgeführt.
Ja, das Dokument verweist auf weitere Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff. Diese wurden in den Jahren 2018, 2019, 2021 und 2023 durchgeführt und sind mittlerweile abgeschlossen.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Lumacaftor/Ivacaftor (zystische Fibrose, > 12 Jahre, homozygot F508del-Mutation) (G-BA, 2015). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.