Caplacizumab (aTTP): G-BA Nutzenbewertung
Hintergrund
Der Gemeinsame Bundesausschuss (G-BA) hat ein Nutzenbewertungsverfahren nach § 35a SGB V für den Wirkstoff Caplacizumab (Handelsname Cablivi®) durchgeführt. Diese Zusammenfassung basiert auf den administrativen Dokumenten des G-BA-Beschlusses.
Caplacizumab wird im therapeutischen Gebiet der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) eingesetzt. Die aTTP ist eine seltene, lebensbedrohliche Erkrankung des Blutes und der blutbildenden Organe, die durch eine systemische Mikrothrombenbildung charakterisiert ist.
Der Wirkstoff ist offiziell als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug) klassifiziert. Pharmazeutischer Unternehmer und Zulassungsinhaber ist die Sanofi-Aventis Deutschland GmbH.
Empfehlungen
Die vorliegenden Dokumente des G-BA beschreiben den formalen Ablauf der Nutzenbewertung. Es werden folgende Eckpunkte zum Verfahrensstand festgehalten:
Orphan-Drug-Status
Laut G-BA ist Caplacizumab offiziell als Orphan Drug eingestuft. Dies bedeutet, dass es sich um ein Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens handelt.
Verfahrensablauf und Beschlüsse
Der G-BA dokumentiert folgende abgeschlossene Verfahrensschritte für die initiale Nutzenbewertung:
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Einleitung des Verfahrens am 01.10.2018.
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Veröffentlichung der Nutzenbewertung und Beginn des Stellungnahmeverfahrens am 02.01.2019.
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Finale Beschlussfassung zur Nutzenbewertung am 22.03.2019.
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Ergänzender Beschluss zu den Therapiekosten am 07.05.2019.
Weitere Bewertungen
Es wird in den Dokumenten darauf hingewiesen, dass neben dem initialen Verfahren ein weiteres Bewertungsverfahren zu diesem Wirkstoff durchgeführt wurde. Dieses startete am 15.07.2020 und ist mittlerweile ebenfalls abgeschlossen.
💡Praxis-Tipp
Da Caplacizumab (Cablivi®) den Status eines Orphan Drugs besitzt, gilt der medizinische Zusatznutzen durch die Zulassung formal als belegt. Es wird darauf hingewiesen, dass bei der Verordnung die spezifischen Beschlüsse des G-BA zu den Therapiekosten und der Anlage XII der Arzneimittel-Richtlinie berücksichtigt werden müssen.
Häufig gestellte Fragen
Laut G-BA-Beschluss wird Caplacizumab (Cablivi®) zur Behandlung der erworbenen thrombotisch-thrombozytopenischen Purpura (aTTP) eingesetzt. Dies fällt in das therapeutische Gebiet der Krankheiten des Blutes und der blutbildenden Organe.
Ja, der G-BA führt Caplacizumab in seiner Nutzenbewertung explizit als Arzneimittel zur Behandlung eines seltenen Leidens (Orphan Drug).
Die finale Beschlussfassung der initialen Nutzenbewertung erfolgte laut G-BA am 22.03.2019. Ein weiterer Beschluss zu den Therapiekosten trat am 07.05.2019 in Kraft.
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Quelle: G-BA Nutzenbewertung: Caplacizumab (Thrombotisch-thrombozytopenische Purpura) (G-BA, 2018). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.