Wachstumshormone bei XLH: Cochrane Review
Hintergrund
Die X-chromosomale Hypophosphatämie (XLH) wird konventionell mit oralem Phosphat und Calcitriol behandelt. Diese Therapie kann zwar eine Rachitis heilen, führt jedoch nicht immer zu einem signifikanten Anstieg der Serumphosphatkonzentration oder einer Normalisierung des Längenwachstums.
Einige klinische Studien deuten darauf hin, dass die zusätzliche Gabe von rekombinanten humanen Wachstumshormonen (rhGH) die Wachstumsgeschwindigkeit, die Phosphatretention und die Knochenmineraldichte verbessern könnte. Andere Untersuchungen weisen jedoch darauf hin, dass ein bereits bestehender disproportionaler Minderwuchs durch die Therapie verstärkt werden könnte.
Dieser Artikel basiert auf dem Abstract eines systematischen Cochrane Reviews. Ziel des Reviews war es, die Auswirkungen einer rhGH-Therapie auf das Längenwachstum, den Mineralstoffwechsel und mögliche Nebenwirkungen bei Kindern mit XLH zu bewerten.
Empfehlungen
Der Cochrane Review formuliert basierend auf der aktuellen Studienlage folgende Kernaussagen zur Therapie mit rekombinanten Wachstumshormonen (rhGH) bei Kindern mit X-chromosomaler Hypophosphatämie:
Längenwachstum und Körpergröße
Laut Review kann die rhGH-Therapie den Standardabweichungsscore (SDS) für die Körpergröße im Vergleich zum Ausgangswert möglicherweise verbessern. Es wird jedoch betont, dass in einer der eingeschlossenen Studien nach drei Jahren kein signifikanter Unterschied zwischen der Behandlungsgruppe und der Kontrollgruppe festgestellt wurde (Evidenz von niedriger Qualität).
Laborchemische Parameter
Die Auswirkungen auf den Mineralstoffwechsel bleiben laut den Autoren unklar:
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Es ist ungewiss, ob Wachstumshormone die Serumphosphatspiegel oder die maximale tubuläre Phosphatrückresorption (TmP/GFR) verbessern (Evidenz von sehr niedriger Qualität).
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Die Behandlung führt möglicherweise zu keinem oder nur einem geringen Unterschied bei den Werten der alkalischen Phosphatase (Evidenz von niedriger Qualität).
Sicherheit und Gesamtempfehlung
Die Therapie wurde in den untersuchten Studien als möglicherweise gut verträglich eingestuft. Es traten lediglich bei drei Teilnehmern vorübergehende Nebenwirkungen auf (Evidenz von niedriger Qualität).
Zusammenfassend kommen die Autoren zu dem Schluss, dass derzeit nicht genügend qualitativ hochwertige Evidenz vorliegt. Daher wird der Einsatz von rekombinanten humanen Wachstumshormonen bei Kindern mit X-chromosomaler Hypophosphatämie durch den Review nicht empfohlen.
💡Praxis-Tipp
Der Review weist darauf hin, dass eine Therapie mit Wachstumshormonen bei Kindern mit X-chromosomaler Hypophosphatämie einen vorbestehenden disproportionalen Minderwuchs möglicherweise verschlechtern kann. Da die aktuelle Evidenz für einen klaren klinischen Nutzen unzureichend ist, wird ein routinemäßiger Einsatz von rhGH in dieser Indikation derzeit nicht empfohlen.
Häufig gestellte Fragen
Laut dem Cochrane Review gibt es derzeit nicht genügend hochwertige Evidenz, um den Einsatz von Wachstumshormonen bei Kindern mit XLH zu empfehlen. Zwar zeigten sich in Studien mögliche initiale Verbesserungen beim Längenwachstum, diese waren jedoch im Langzeitverlauf nach drei Jahren nicht mehr signifikant.
Die Auswirkungen auf den Mineralstoffwechsel sind unklar. Der Review stuft die Evidenz dafür, ob Wachstumshormone die Serumphosphatspiegel oder die tubuläre Phosphatrückresorption verbessern, als sehr niedrig ein.
In den untersuchten Studien wurde die Behandlung als möglicherweise gut verträglich eingestuft, wobei nur vorübergehende Nebenwirkungen auftraten. Es wird jedoch im Hintergrund des Reviews davor gewarnt, dass ein bestehender disproportionaler Minderwuchs potenziell verstärkt werden könnte.
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Quelle: Cochrane Review: Recombinant growth hormone therapy for X-linked hypophosphatemia in children (Cochrane, 2021). Originaldokument ansehen
KI-generierte Zusammenfassung. Keine Diagnose- oder Therapieempfehlung. Die klinische Entscheidung trifft der behandelnde Arzt.